Ο Διαμεσολαβητής διαπίστωσε ότι δεν υπήρξαν αδικαιολόγητες καθυστερήσεις στον τρόπο με τον οποίο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) χειρίστηκε αίτημα για την έγκριση φαρμάκου που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης και επαινεί τον σαφή και προσεκτικό τρόπο με τον οποίο ο EMA επικοινώνησε με τον καταγγέλλοντα του οποίου ο γιος πάσχει από αυτή τη σοβαρή ασθένεια. Κατά τη διάρκεια της έρευνας του Διαμεσολαβητή, το φάρμακο εγκρίθηκε.

Ο τρίχρονος γιος του καταγγέλλοντος έχει μια συγκεκριμένη μορφή κυστικής ίνωσης, μια σοβαρή γενετική ασθένεια που επηρεάζει τους πνεύμονες, το πεπτικό σύστημα και άλλα όργανα. Απευθύνθηκε στον Διαμεσολαβητή τον Φεβρουάριο του 2020 με ανησυχίες ότι ο EMA καθυστερούσε υπερβολικά να εγκρίνει το φάρμακο Kalydeco για χρήση στη θεραπεία παιδιών με τη συγκεκριμένη γενετική μορφή κυστικής ίνωσης που επηρεάζει τον γιο του.

Όταν ο καταγγέλλων επικοινώνησε για πρώτη φορά με τον EMA, το 2018, το Kalydeco δεν εγκρίθηκε για χρήση σε παιδιά με τη μορφή κυστικής ίνωσης που επηρεάζει τον γιο του καταγγέλλοντος· έχει εγκριθεί για ενήλικες με αυτή τη μορφή της ασθένειας. Από την έρευνα της Διαμεσολαβήτριας προέκυψε ότι ο EMA διατηρούσε τακτικές επαφές με τον καταγγέλλοντα και τον ενημέρωσε σχετικά με τα μέτρα που έπρεπε να ληφθούν για την έγκριση του Kalydeco για παιδιά.

Ο EMA εξήγησε στον καταγγέλλοντα ότι η Vertex, η εταιρεία που εμπορεύεται το φάρμακο, θα πρέπει να υποβάλει αίτηση στον EMA για την επέκταση της υφιστάμενης άδειας κυκλοφορίας της και να αποδείξει την ασφάλεια αυτής της νέας χρήσης. Ο EMA έλαβε το πρόσθετο βήμα της επιστολής προς την Vertex, η οποία στη συνέχεια υπέβαλε αίτηση στον EMA για την επέκταση της έγκρισης του Kalydeco ώστε να συμπεριλάβει τη χρήση του σε παιδιά με αυτή τη συγκεκριμένη μορφή κυστικής ίνωσης. Αφού ακολούθησε τη συνήθη διαδικασία για την εξέταση των εν λόγω αιτήσεων, ο EMA ενέκρινε την παραταθείσα «άδεια κυκλοφορίας» τον Απρίλιο του 2020. Στη συνέχεια, ο EMA ενημέρωσε απευθείας τον καταγγέλλοντα μέσω ηλεκτρονικού ταχυδρομείου σχετικά με την απόφαση.

Η Διαμεσολαβήτρια κατέληξε στο συμπέρασμα ότι δεν σημειώθηκαν αδικαιολόγητες καθυστερήσεις στη διαδικασία και επισήμανε ότι ο EMA φρόντισε να είναι διαφανής σχετικά με τη διαδικασία και να ενημερώνει τον καταγγέλλοντα.