Contextul

Studiile clinice sunt esențiale pentru a asigura cel mai înalt nivel de siguranță și eficacitate a medicamentelor în Europa. Datele generate în timpul studiilor au scopul de a demonstra siguranța și eficacitatea medicamentului testat.

Atunci când solicită autorizația de introducere pe piață a medicamentelor lor în UE, companiile trebuie să prezinte Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) volume mari de date privind studiile clinice intervenționale. EMA analizează aceste date și oferă consiliere Comisiei Europene, care este responsabilă cu acordarea autorizațiilor de introducere pe piață pentru medicamente.

În 2014, EMA a adoptat o politică care asigură publicarea proactivă a acestor date pe un portal dedicat [1].

Asigurarea unui acces larg al publicului la datele studiilor clinice intervenționale poate stimula inovarea și poate evita duplicarea studiilor clinice intervenționale. Este important de remarcat faptul că, prin îmbunătățirea responsabilității procesului de evaluare, aceasta poate consolida încrederea publicului în procesul decizional privind medicamentele și, la un nivel mai general, în siguranța acestora. Deși pot apărea probleme privind protecția informațiilor comerciale confidențiale [2], obiectivul ar trebui să fie asigurarea unei transparențe extinse a datelor din studiile clinice.[3] În temeiul regulamentului său de înființare, EMA este obligată să asigure, printre altele, un nivel adecvat de transparență și disponibilitate pentru public a informațiilor științifice privind autorizarea medicamentelor [4].

Cu toate acestea, EMA a suspendat politica în 2018 din cauza mutării sediului său de la Londra la Amsterdam în urma Brexitului și, ulterior, a prelungit suspendarea din cauza necesității de a-și realoca resursele altor sarcini urgente legate de pandemia de COVID-19. În perioada respectivă, numai datele referitoare la tratamentele și vaccinurile împotriva COVID-19 au fost publicate în mod proactiv.

În decembrie 2022, EMA a anunțat că își va relansa politica. În mai 2023, aceasta a precizat că relansarea va fi treptată și că se va aplica mai întâi datelor din studiile clinice intervenționale pentru medicamentele care conțin „substanțe active noi” pe care EMA le avea în vedere pentru examinare începând din septembrie 2023.

Inițiativa strategică

Ombudsmanul a lansat o inițiativă strategică pentru a obține mai multe informații cu privire la modul în care EMA a ales domeniul prioritar al „substanțelor active noi” pentru relansarea parțială a politicii de publicare. Ea a întrebat, de asemenea, cum va gestiona EMA acumularea de date privind studiile clinice intervenționale examinate la momentul suspendării politicii de publicare și care sunt planurile sale în ceea ce privește datele care stau la baza noilor cereri care nu intră imediat sub incidența politicii relansate. În cele din urmă, Ombudsmanul a întrebat cum asigură EMA transparența și participarea publicului la procesul de relansare a politicii. Ombudsmanul a trimis EMA o listă de întrebări în iunie 2023.[5] EMA a răspuns în septembrie 2023.[6]

1. Motivele EMA de a acorda prioritate datelor privind noile substanțe active în relansarea politicii sale de publicare

Ombudsmanul a întrebat ce anume a motivat EMA să acorde prioritate publicării datelor privind noile substanțe active și dacă au fost luate în considerare alte criterii. EMA a explicat motivul pentru care s-a axat inițial pe publicarea datelor din studiile clinice intervenționale privind noile substanțe active.

EMA a ales acest domeniu prioritar pentru a accelera relansarea. Relansarea întregului domeniu de aplicare inițial al politicii de publicare, inclusiv a datelor care nu au legătură cu noile substanțe active, necesită mai mult timp. Având în vedere caracterul inovator al noilor substanțe active, EMA a considerat că este probabil ca datele referitoare la aceste substanțe să prezinte un interes public mai mare. De asemenea, Comisia a luat în considerare importanța medicamentelor care conțin astfel de substanțe în domeniul oncologiei, al bolilor cardiovasculare, al diabetului, al HIV și SIDA, al bolilor sistemului imunitar, al bolilor neurodegenerative și al bolilor virale, precum și al medicamentelor orfane și pentru terapie avansată. Pentru a-și fundamenta decizia, EMA a analizat, de asemenea, activitatea și numărul de descărcări de pe portalul său de date, precum și cererile de acces public la datele studiilor clinice intervenționale, pentru a stabili ce categorie de date generează cel mai mare interes public. Cu toate acestea, analiza nu a arătat tendințe clare.

Ombudsmanul salută faptul că, atunci când a decis ce categorie de date să publice mai întâi, EMA a încercat să ia în considerare și cazurile în care există un interes public mai mare. Pentru deciziile viitoare privind politica de publicare, această abordare, împreună cu consultarea părților interesate, ar putea contribui la asigurarea faptului că EMA abordează cel mai bine interesul public.

2. Planurile EMA de a extinde domeniul de aplicare al relansării

Ombudsmanul a întrebat despre planurile EMA de a trata datele primite în timpul suspendării politicii și datele care stau la baza noilor cereri care nu intră imediat sub incidența politicii relansate.

EMA a explicat că au existat peste 1 600 de proceduri efectuate între 2018 și 2023, pentru care datele clinice rămân nepublicate. EMA lucrează în continuare la strategia sa privind publicarea acestor date. Comisia consideră că această sarcină este dificilă, în parte, deoarece depinde de cooperarea întreprinderilor care au solicitat autorizarea, care trebuie să investească resurse pentru a pregăti datele clinice în vederea publicării. Potrivit EMA, multe companii au încetat să dedice resurse acestei activități în timp ce politica a fost suspendată și au solicitat EMA asistență în această sarcină, exercitând o presiune suplimentară asupra resurselor sale. În prezent, EMA lucrează la îmbunătățirea proceselor, a instrumentelor tehnice și a documentației sale, cum ar fi modelele relevante, în pregătirea următoarei etape de relansare a politicii. În plus, aceasta colaborează cu un prestator extern de servicii și cu Health Canada [7], care a pus în aplicare o politică similară.

Ombudsmanul este conștient de provocările cu care se confruntă EMA în ceea ce privește publicarea altor date privind studiile clinice, având în vedere resursele limitate disponibile. Acestea fiind spuse, EMA are obligația de a asigura transparența și accesibilitatea informațiilor științifice privind autorizarea medicamentelor. Ombudsmanul are încredere că EMA își va împărtăși planurile preliminare de soluționare a restanțelor cât mai curând posibil, permițând industriei, societății civile și experților să își prezinte punctele de vedere.

3. Transparența și consultarea părților interesate atunci când aleg domeniul prioritar pentru relansarea politicii

Ombudsmanul a întrebat EMA dacă a consultat părțile interesate atunci când a decis cu privire la abordarea etapizată pentru relansarea publicării proactive a datelor studiilor clinice intervenționale.

Ca răspuns, EMA a detaliat măsurile pe care le-a luat pentru a informa părțile interesate cu privire la detaliile relansării politicii, inclusiv o conferință, o „reuniune a platformei părților interesate” și un webinar. În plus, EMA a actualizat un Q&A cu privire la orientările sale referitoare la publicarea datelor privind studiile clinice.[8] În răspunsul său adresat Ombudsmanului, EMA a subliniat că părțile interesate informate în urma anunțului nu s-au opus abordării etapizate. În cele din urmă, EMA a declarat că, în cazul în care intenționează să actualizeze politica în viitor, va lua în considerare efectuarea unei consultări oficiale scrise cu toate părțile interesate relevante.

Ombudsmanul a subliniat în mod constant importanța unui proces decizional transparent și favorabil incluziunii.

În acest scop, Ombudsmanul are încredere că EMA va comunica părților interesate - inclusiv industriei farmaceutice, societății civile și mediului academic - modul în care intenționează să publice alte date clinice și că se va angaja să implice părțile interesate în acest proces.

Concluzie

Această inițiativă a permis Ombudsmanului să înțeleagă modul în care EMA și-a relansat politica proactivă de publicare a datelor privind studiile clinice intervenționale.

Ombudsmanul salută eforturile EMA de a-și relansa pe deplin politica proactivă în materie de publicare și o încurajează să soluționeze cât mai curând posibil întârzierile în ceea ce privește datele nepublicate. Ea are încredere că EMA va face schimb de informații cu publicul cu privire la opțiunile pentru următoarele etape ale relansării cât mai curând posibil.

Pe această bază, Ombudsmanul închide inițiativa. Ombudsmanul mulțumește EMA pentru explicațiile furnizate și o invită să țină seama de observațiile formulate mai sus. Ea așteaptă cu interes să facă schimb de opinii cu EMA cu privire la aceste aspecte în viitor.

Emily O'Reilly Ombudsmanul
European

Strasbourg, 16/11/2023

[1] https://clinicaldata.ema.europa.eu/web/cdp/home; mai multe informații: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/clinical-data-publication

[2] A se vedea decizia privind ancheta din proprie inițiativă OI/3/2014/FOR referitoare la refuzul parțial al Agenției Europene pentru Medicamente de a acorda acces public la studiile legate de aprobarea unui medicament, https://www.ombudsman.europa.eu/en/decision/en/68107,

[3] Regulamentul privind trialurile clinice introduce cerințe sporite în materie de transparență. A se vedea Regulamentul (UE) nr. 536/2014 al Parlamentului European și al Consiliului din 16 aprilie 2014 privind studiile clinice intervenționale cu medicamente de uz uman, JO L 158/1, https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=celex%3A32014R0536.

[4] Articolul 80 din Regulamentul 726/2014 de stabilire a procedurilor comunitare privind autorizarea și supravegherea medicamentelor de uz uman și veterinar și de instituire a unei Agenții Europene pentru Medicamente, JO L 136/1, https://eur-lex.europa.eu/legal-content/en/TXT/?uri=CELEX%3A32004R0726

[5] https://www.ombudsman.europa.eu/en/opening-summary/en/171508

[6] https://www.ombudsman.europa.eu/en/doc/correspondence/en/176095

[7] Un departament al Guvernului Canadei responsabil cu politica în domeniul sănătății.

[8] Disponibil la adresa https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/questions-answers-qas-external-guidance-policy-0070-clinical-data-publication-cdp_en.pdf