Skundo aplinkybės

1. Skundo pateikėjo trejų metų sūnus serga cistine fibroze – sunkia genetine liga, kuri pažeidžia plaučius, virškinimo sistemą ir kitus organus. Įvairios genų mutacijos gali sukelti cistinę fibrozę. Skundo pateikėjo sūnus turi R117H geno mutaciją.

2. Skundo pateikėjas mano, kad jo sūnui gydyti gali būti vartojamas vaistas Ivacaftor (prekinis pavadinimas Kalydeco). Jis tikisi, kad ankstyvoji intervencija su Kalydeco užkirs kelią organų pažeidimui, susijusiam su cistine fibroze, taip leisdamas jo sūnui gyventi ilgesnį, sveikesnį ir produktyvesnį gyvenimą.

3. 2012 m. liepos mėn. Europos vaistų agentūra (EMA) patvirtino Kalydeco naudojimą tam tikrų genų mutacijų sukeltai cistinei fibrozei gydyti^[1]. 2015 m. jis buvo patvirtintas vartoti suaugusiesiems, sergantiems cistine fibroze, kurią sukėlė R117H mutacija. Tai reiškė, kad vaikai, kaip antai skundo pateikėjo sūnus, galėjo gauti Kalydeco tik ne pagal indikacijas^[2] arba atliekant klinikinį tyrimą^[3].

4. 2018 m. gruodžio mėn. skundo pateikėjas susisiekė su EMA ir paragino ją patvirtinti „Kalydeco“ naudojimą vaikams, kuriems nustatyta R117H mutacija. Savo korespondencijoje jis išreiškė susirūpinimą, kad EMA vėlavo suteikti leidimą naudoti Kalydeco vaikams su šia mutacija.

5. EMA ir skundo pateikėjas nuo 2018 m. gruodžio mėn. iki 2019 m. rugsėjo mėn. keitėsi laiškais. EMA informavo skundo pateikėją, jog tam, kad Kalydeco būtų leista vartoti vaikams, Kalydeco prekiaujanti bendrovė Vertex turi kreiptis į EMA dėl registracijos pažymėjimo galiojimo pratęsimo. Tokioje paraiškoje dėl pratęsimo turėtų būti pateikta įrodymų (pvz., iš atitinkamų klinikinių tyrimų), kad Kalydeco vartojimas vaikams, kuriems nustatyta ši genų mutacija, yra saugus ir veiksmingas. EMA nurodė, kad negavo jokių paraiškų, kuriomis būtų siekiama gauti leidimą naudoti Kalydeco vaikams, kuriems nustatyta R117H geno mutacija.

6. EMA taip pat informavo skundo pateikėją apie alternatyvius būdus, kuriais jo sūnus galėtų būti gydomas Kalydeco, t. y. vartojant ne pagal indikacijas arba atliekant klinikinį tyrimą.

7. 2019 m. rugpjūčio mėn. EMA informavo skundo pateikėją, kad paprašė Vertex atsiųsti EMA visus naujai gautus duomenis apie Kalydeco vartojimą vaikams, kuriems nustatyta R117H mutacija. Ji patikino skundo pateikėją, kad gavusi duomenis kartu su paraiška pratęsti rinkodaros leidimą, ji juos įvertins kuo greičiau.

8. 2019 m. spalio mėn. Vertex pateikė EMA paraišką pratęsti šio vaisto naudojimo vaikams, kuriems nustatyta genų mutacija, patvirtinimo galiojimą.

9. 2020 m. vasario 4 d. skundo pateikėjas kreipėsi į Europos ombudsmeną.

Tyrimas

10. Ombudsmenas pradėjo tyrimą dėl tariamo EMA vėlavimo patvirtinti Kalydeco vartojimą vaikams, kuriems nustatyta R117H geno mutacija.

11. Tyrimo metu 2020 m. kovo 3 d. Ombudsmeno tyrimo grupė surengė susitikimą su EMA atstovais^[4].

Ombudsmenui pateikti argumentai

12. Skundo pateikėjas teigė, kad jei jo sūnus negali naudoti Kalydeco, jam gali tekti dvigubai persodinti plaučius ir jo gyvenimo trukmė bus rimtai paveikta. Jis teigė, kad EMA delsė patvirtinti Kalydeco vartojimą vaikams, sergantiems cistine fibroze, kurią sukelia R117H genų mutacija, nepaisant to, kad yra įrodymų, jog Kalydeco veikia šių vaikų atžvilgiu. Jis išreiškė nuogąstavimus, kad prireiks dar 2-3 metų, kol jo sūnus galės pasiekti Kalydeco. Tuo tarpu jo sūnus gali patirti negrįžtamą ir rimtą poveikį jo sveikatai.

Ombudsmeno vertinimas

13. Ombudsmenas neturi įgaliojimų kvestionuoti specializuotų mokslinių agentūrų atliktų mokslinių vertinimų privalumų. Todėl ombudsmeno tyrimas neapima esminio medicininio ir mokslinio „Kalydeco“ saugumo ir veiksmingumo vertinimo. Be to, labai svarbu, kad mokslo įstaigoms būtų leidžiama atlikti savo darbą visiškai ramiai, nepatiriant nederamo išorinio spaudimo. Tai ypač svarbu vertinant vaistų saugumą ir veiksmingumą.

14. Šio tyrimo tikslas buvo paaiškinti EMA atlikto Kalydeco naudojimo vaikams, kuriems nustatyta R117H genų mutacija, vertinimo būklę, užtikrinti, kad nebūtų bereikalingo administracinio delsimo, ir užtikrinti, kad EMA kuo geriau informuotų skundo pateikėją apie EMA vertinimų būklę.

15. EMA negali suteikti vaisto rinkodaros leidimo arba pratęsti jo galiojimo, negavusi farmacijos bendrovės paraiškos suteikti vaisto rinkodaros leidimą arba pratęsti jo galiojimą. Iki 2019 m. spalio mėn. Vertex nepateikė EMA paraiškos pratęsti Kalydeco registracijos pažymėjimo galiojimą, kad jis būtų taikomas ir R117H geno mutaciją turintiems vaikams.

16. 2019 m. spalio mėn. pabaigoje Vertex pateikė paraišką dėl „Kalydeco“ registracijos išplėtimo, kad ji apimtų naudojimą vaikams.

17. Gavusi paraišką, EMA perdavė ją Žmonėms skirtų vaistų komitetui (CHMP), kuris yra EMA komitetas, atsakingas už žmonėms skirtų vaistų saugumo ir veiksmingumo vertinimą.

18. CHMP pradėjo paraiškos vertinimą 2019 m. lapkričio 2 d..

19. Ombudsmenas daro išvadą, kad vertinimo proceso pradžioje nebuvo jokių vėlavimų.

20. Tada EMA informavo Vertex, kad CHMP laikysis pagreitinto 90 dienų paraiškos vertinimo tvarkaraščio, kaip numatyta atitinkamuose teisės aktuose^[5].

21. Atitinkamuose teisės aktuose EMA leidžiama pratęsti šį terminą, jei vertinimui užbaigti reikia papildomos informacijos^[6].

22. EMA ombudsmenui paaiškino, kad CHMP reguliariai prašo papildomų duomenų arba informacijos apie duomenų aiškinimą.

23. Šiuo atveju 2020 m. sausio 30 d. CHMP paprašė Vertex pateikti papildomos informacijos. Todėl vertinimas buvo atliktas pagal numatytąją „laikino sustabdymo“ procedūrą.

24. Šis laikinas sustabdymas suteikė Vertex galimybę pateikti CHMP prašomą informaciją. Tai leido EMA užbaigti vertinimą. 2020 m. balandžio 30 d.^[7] CHMP rekomendavo pratęsti Kalydeco registracijos pažymėjimo galiojimą, kad jį būtų galima naudoti R117H geno mutacija sergantiems vaikams^[8].

25. Todėl CHMP baigė vertinimą praėjus šešiems mėnesiams po to, kai Vertex pateikė paraišką.

26. Nors EMA negali suteikti leidimo vaistui arba pratęsti jo galiojimo negavusi farmacijos bendrovės paraiškos, ombudsmenė pažymi, kad EMA, siekdama veiksmingiau atlikti galutinį CHMP vertinimą, 2019 m. balandžio mėn. prieš pateikdama paraišką surengė susitikimą su Vertex, kuriame aptarė galimybę gauti papildomų duomenų, pagrindžiančių Kalydeco vartojimą vaikams, kuriems nustatyta R117H mutacija, ir tai, ar tokius duomenis būtų galima pateikti paraiškoje išplėsti indikaciją.

27. Atsižvelgdamas į visa tai, kas išdėstyta pirmiau, ombudsmenas mano, kad nepagrįstų administracinių vėlavimų nebuvo.

28. Ombudsmenė mano, kad EMA aiškiai, skaidriai ir labai rūpestingai susirašinėjo su skundo pateikėju.

29. EMA skundo pateikėjui pateikė daug informacijos apie savo diskusijų su Vertex padėtį. Ji taip pat informavo skundo pateikėją apie tai, kaip jo vaikas gali gauti prieigą prie „Kalydeco“ (pvz., naudojant ne pagal indikacijas arba atliekant klinikinį tyrimą). Ji pripažino sunkią jo sūnaus padėtį, tačiau taip pat siekė užtikrinti, kad ji nesukeltų nerealių lūkesčių, kol CHMP nepriėmė sprendimo dėl Kalydeco saugumo ir veiksmingumo gydant R117H geno mutaciją turinčius vaikus.

30. Ombudsmenė taip pat palankiai vertina tai, kad EMA greitai ir išsamiai atsakė per visą tyrimą, pateikdama išsamią informaciją apie patvirtinimo procesą ir aplinkybes^[9].

31. Ombudsmenė pažymi, kad 2020 m. balandžio 30 d. vakare, t. y. tą dieną, kai CHMP patvirtino Kalydeco naudojimą vaikams, kuriems nustatyta R117H geno mutacija, EMA ėmėsi iniciatyvos susisiekti su skundo pateikėju e. paštu ir informuoti jį apie šias naujienas.

32. Netrukus po to skundo pateikėjas susisiekė su ombudsmenu, kad išreikštų savo palengvėjimą ir laimę su naujienomis.

33. Ombudsmenas nenustatė netinkamo administravimo, susijusio su EMA bendravimo su skundo pateikėju būdu.

Išvada

Remdamasis tyrimu, ombudsmenas užbaigia šią bylą pateikdamas tokią išvadą:

Europos vaistų agentūra netinkamo administravimo atvejų nepatyrė.

Skundo pateikėjas ir Europos vaistų agentūra bus informuoti apie šį sprendimą.

Emily O'Reilly

Europos ombudsmenas

Strasbūras, 2020 06 03

[1] Žr. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/kalydeco-epar-product-information_en.pdf.

[2] Vartojimas ne pagal indikacijas – tai vaisto, kuris buvo patvirtintas bent vienai indikacijai, amžiaus grupei, dozei ar vartojimo būdui, skyrimas kitai paskirčiai nei patvirtinta indikacija, amžiaus grupė, dozė ar vartojimo būdas. Naudojimas ne pagal indikacijas paprastai yra teisėtas, nebent jis pažeidžia etikos gaires ar saugos taisykles.

[3] Kalydeco buvo patvirtintas vaikų, sergančių devynių specifinių genų mutacijų sukelta cistine fibroze, gydymui. Skundo pateikėjo sūnus turi kitokią mutaciją.

[4] https://www.ombudsman.europa.eu/en/report/en/127891. Atsižvelgiant į besivystančią COVID-19 krizę, posėdis vyko virtualiai.

[5] Šiuo klausimu žr.: Komisijos reglamento (EB) Nr. 1234/2008 16 straipsnio 2 dalies antra pastraipa kartu su V priedu.

[6] 90-ą dieną CHMP priims nuomonę dėl paraiškos dėl II tipo sąlygų keitimo arba pateiks prašymą pateikti papildomos informacijos; šiuo klausimu žr.: Komisijos reglamento (EB) Nr. 1234/2008 16 straipsnio 3 dalyje nustatyta: „Per 2 dalyje nurodytą laikotarpį Agentūra gali paprašyti turėtojo per Agentūros nustatytą laikotarpį pateikti papildomos informacijos. Procedūra sustabdoma, kol bus pateikta papildoma informacija. Tokiu atveju Agentūra gali pratęsti 2 dalyje nurodytą laikotarpį.“

[7] Išsamesnė informacija pateikiama 2020 m. kovo 3 d. posėdžio ataskaitoje.

[8] https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/kalydeco-0.

[9] Šiuo klausimu žr. išsamią 2020 m. kovo 3 d. posėdžio ataskaitą: https://www.ombudsman.europa.eu/en/report/en/127891.