Baggrund

Kliniske forsøg er afgørende for at sikre det højeste niveau af sikkerhed og effektivitet for lægemidler i Europa. De data, der genereres under forsøgene, har til formål at påvise det testede lægemiddels sikkerhed og virkning.

Når virksomheder ansøger om tilladelse til at markedsføre deres lægemidler i EU, skal de indsende store mængder data om kliniske forsøg til Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA). EMA analyserer disse data og rådgiver Europa-Kommissionen, som er ansvarlig for udstedelse af markedsføringstilladelser for lægemidler.

I 2014 vedtog EMA en politik, der sikrer proaktiv offentliggørelse af disse data på en særlig portal [1].

Ved at sikre bred offentlig adgang til data fra kliniske forsøg kan man fremme innovation og undgå dobbeltarbejde i forbindelse med kliniske forsøg. Det er vigtigt at bemærke, at det ved at forbedre ansvarligheden i vurderingsprocessen kan styrke offentlighedens tillid til beslutningstagningen vedrørende lægemidler og mere generelt deres sikkerhed. Selv om der kan opstå problemer vedrørende beskyttelse af fortrolige kommercielle oplysninger [2], bør målet være at sikre omfattende gennemsigtighed i data fra kliniske forsøg [3] I henhold til forordningen om oprettelse af EMA er EMA forpligtet til at sikre en passende grad af gennemsigtighed og offentlighedens adgang til videnskabelig information om bl.a. godkendelse af lægemidler [4].

EMA suspenderede imidlertid politikken i 2018 på grund af flytningen af sine lokaler fra London til Amsterdam i kølvandet på brexit og forlængede efterfølgende suspensionen på grund af behovet for at omfordele sine ressourcer til andre presserende opgaver i forbindelse med covid-19-pandemien. I denne periode blev kun data vedrørende covid-19-behandlinger og -vacciner offentliggjort proaktivt.

I december 2022 meddelte EMA, at det ville relancere sin politik. I maj 2023 præciserede den, at relanceringen ville være gradvis, og at den først ville finde anvendelse på data fra kliniske forsøg med lægemidler, der indeholder "nye virksomme stoffer", som EMA påtænkte at undersøge fra september 2023 og fremefter.

Det strategiske initiativ

Ombudsmanden indledte et strategisk initiativ for at indhente flere oplysninger om, hvordan EMA valgte det prioriterede område "nye aktive stoffer" til den delvise relancering af offentliggørelsespolitikken. Hun spurgte også, hvordan EMA vil håndtere efterslæbet af data fra kliniske forsøg, der blev undersøgt på det tidspunkt, hvor offentliggørelsespolitikken blev suspenderet, og hvad dets planer var med hensyn til data, der understøtter nye ansøgninger, som ikke umiddelbart falder ind under den relancerede politik. Endelig spurgte Ombudsmanden, hvordan EMA sikrede gennemsigtighed og offentlig deltagelse i processen for relancering af politikken. Ombudsmanden sendte en liste over spørgsmål til EMA i juni 2023.[5] EMA svarede i september 2023.[6]

1. EMA's begrundelse for at prioritere data om nye aktivstoffer i relanceringen af sin offentliggørelsespolitik

Ombudsmanden spurgte, hvad der motiverede EMA til at prioritere offentliggørelsen af data om nye aktivstoffer, og om andre kriterier var blevet overvejet. EMA forklarede, hvorfor det oprindeligt fokuserede på at offentliggøre data fra kliniske forsøg vedrørende nye virksomme stoffer.

EMA valgte dette prioriterede område for at fremskynde relanceringen. Det tager længere tid at relancere det fulde oprindelige anvendelsesområde for offentliggørelsespolitikken, herunder data, der ikke vedrører nye aktivstoffer. På grund af nye aktivstoffers innovative karakter fandt EMA, at dataene vedrørende disse stoffer sandsynligvis ville være af større offentlig interesse. Den tog også hensyn til betydningen af lægemidler, der indeholder sådanne stoffer, inden for onkologi, hjerte-kar-sygdomme, diabetes, hiv og aids, sygdomme i immunsystemet, neurodegenerative sygdomme og virussygdomme samt lægemidler til sjældne sygdomme og avanceret terapi. Som grundlag for sin afgørelse analyserede EMA også aktiviteten og antallet af downloads fra sin dataportal samt anmodninger om offentlig adgang til data fra kliniske forsøg for at fastslå, hvilken datakategori der genererer den største offentlige interesse. Analysen viste dog ingen klare tendenser.

Ombudsmanden glæder sig over, at EMA ved beslutningen om, hvilken kategori af data der skal offentliggøres først, også forsøgte at tage hensyn til, hvor der er større offentlig interesse. I forbindelse med fremtidige beslutninger om offentliggørelsespolitik kan denne tilgang sammen med høring af interessenter bidrage til at sikre, at EMA bedst muligt imødekommer offentlighedens interesser.

2. EMA's planer om at udvide relanceringens anvendelsesområde

Ombudsmanden spurgte til EMA's planer om at behandle de data, der blev modtaget under suspensionen af politikken, og de data, der ligger til grund for nye ansøgninger, som ikke umiddelbart falder ind under den relancerede politik.

EMA forklarede, at der blev gennemført over 1 600 procedurer mellem 2018 og 2023, for hvilke de kliniske data fortsat ikke er offentliggjort. EMA arbejder stadig på sin strategi for offentliggørelse af disse data. Den finder denne opgave til dels udfordrende, da den afhænger af samarbejdet mellem de virksomheder, der har ansøgt om godkendelse, og som skal investere ressourcer i at forberede de kliniske data til offentliggørelse. Ifølge EMA ophørte mange virksomheder med at afsætte ressourcer til denne aktivitet, mens politikken blev suspenderet, og har anmodet EMA om bistand til denne opgave, hvilket lægger yderligere pres på dets ressourcer. EMA arbejder i øjeblikket på at forbedre sine processer, tekniske værktøjer og dokumentation, f.eks. relevante skabeloner, som forberedelse til næste fase af relanceringen af politikken. Desuden samarbejder den med en ekstern tjenesteyder og Health Canada [7], som har gennemført en lignende politik.

Ombudsmanden er opmærksom på de udfordringer, som EMA står over for i forbindelse med offentliggørelsen af andre data fra kliniske forsøg i betragtning af de begrænsede ressourcer, der er til rådighed. Når dette er sagt, er det EMA’s pligt at sikre gennemsigtighed og tilgængelighed af videnskabelige oplysninger vedrørende godkendelse af lægemidler. Ombudsmanden har tillid til, at EMA vil dele sine foreløbige planer for håndtering af efterslæbet så hurtigt som muligt, så erhvervslivet, civilsamfundet og eksperter kan fremsætte deres synspunkter.

3. Gennemsigtighed og høring af interessenter, når de vælger det prioriterede område for relancering af politikken

Ombudsmanden spurgte EMA, om det havde hørt interessenterne, da det traf afgørelse om den trinvise tilgang til relancering af den proaktive offentliggørelse af data fra kliniske forsøg.

Som svar herpå redegjorde EMA for de skridt, det havde taget for at informere interessenterne om detaljerne i relanceringen af politikken, herunder en konference, et "møde på interessentplatformen" og et webinar. Desuden ajourførte EMA en Q&A om sin vejledning vedrørende offentliggørelse af data fra kliniske forsøg.[8] I sit svar til Ombudsmanden understregede EMA, at interessenter, der blev informeret efter meddelelsen, ikke modsatte sig den trinvise tilgang. Endelig sagde EMA, at hvis det agter at ajourføre politikken i fremtiden, vil det overveje at foretage en skriftlig formel høring af alle relevante interessenter.

Ombudsmanden har konsekvent understreget betydningen af gennemsigtig og inklusiv beslutningstagning.

Med henblik herpå har Ombudsmanden tillid til, at EMA vil dele med interesserede interessenter – herunder lægemiddelindustrien, civilsamfundet og akademikere – hvordan det planlægger at gå videre med offentliggørelsen af andre kliniske data, og at det vil forpligte sig til at inddrage interessenter i denne proces.

Konklusion

Dette initiativ har gjort det muligt for Ombudsmanden at få indsigt i, hvordan EMA relancerede sin proaktive offentliggørelsespolitik for data fra kliniske forsøg.

Ombudsmanden glæder sig over EMA's bestræbelser på fuldt ud at relancere sin proaktive offentliggørelsespolitik og opfordrer det til at arbejde sig igennem efterslæbet af ikkeoffentliggjorte data så hurtigt som muligt. Hun har tillid til, at EMA vil dele oplysninger om mulighederne for de næste faser af relanceringen med offentligheden så hurtigt som muligt.

På dette grundlag afslutter Ombudsmanden initiativet. Ombudsmanden takker EMA for de afgivne forklaringer og opfordrer det til at tage hensyn til ovenstående bemærkninger. Hun ser frem til at udveksle synspunkter med EMA om disse spørgsmål i fremtiden.

Emily O'Reilly
Den Europæiske Ombudsmand

Strasbourg, den 16. november 2023

[1] https://clinicaldata.ema.europa.eu/web/cdp/home Yderligere oplysninger: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/clinical-data-publication

[2] Se afgørelse om undersøgelse på eget initiativ OI/3/2014/FOR vedrørende Det Europæiske Lægemiddelagenturs delvise afslag på aktindsigt i undersøgelser vedrørende godkendelse af et lægemiddel, https://www.ombudsman.europa.eu/en/decision/en/68107,

[3] Forordningen om kliniske forsøg indfører øgede gennemsigtighedskrav. Se Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EU) nr. 536/2014 af 16. april 2014 om kliniske forsøg med humanmedicinske lægemidler (EUT L 158/1, https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=celex%3A32014R0536).

[4] Artikel 80 i forordning 726/2014 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om oprettelse af et europæisk lægemiddelagentur (EUT L 136/1, https://eur-lex.europa.eu/legal-content/en/TXT/?uri=CELEX%3A32004R0726).

[5] https://www.ombudsman.europa.eu/en/opening-summary/en/171508

[6] https://www.ombudsman.europa.eu/en/doc/correspondence/en/176095

[7] En afdeling af Canadas regering med ansvar for sundhedspolitik.

[8] Findes på https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/questions-answers-qas-external-guidance-policy-0070-clinical-data-publication-cdp_en.pdf