Обстоятелства, предхождащи жалбата

1. Тригодишният син на жалбоподателя има кистозна фиброза — сериозно генетично заболяване, което засяга белите дробове, храносмилателната система и други органи. Различни генни мутации могат да причинят кистозна фиброза. Синът на жалбоподателя има генна мутация R117H.

2. Жалбоподателят счита, че лекарство, Ivacaftor (търговско наименование Kalydeco), може да се използва за лечение на сина му. Той се надява, че ранната интервенция с Kalydeco ще предотврати увреждането на органите, свързано с кистозна фиброза, като по този начин ще позволи на сина му да живее по-дълъг, по-здравословен и по-продуктивен живот.

3. През юли 2012 г. Европейската агенция по лекарствата (EMA) одобри употребата на Kalydeco за лечение на кистозна фиброза, причинена от някои генни мутации^[1]. През 2015 г. е одобрен за употреба при възрастни с кистозна фиброза, причинена от мутация на R117H. Това означава, че единственият начин деца като сина на жалбоподателя да имат достъп до Kalydeco е чрез употреба извън условията на РТ^[2] или в контекста на клинично изпитване^[3].

4. Жалбоподателят се е свързал с EMA през декември 2018 г., като я е призовал да одобри употребата на Kalydeco за деца с мутацията R117H. В кореспонденцията си той изрази опасенията си, че EMA е забавила разрешаването на употребата на Kalydeco за деца с тази мутация.

5. EMA и жалбоподателят са си разменили кореспонденция между декември 2018 г. и септември 2019 г. EMA информира жалбоподателя, че за да може Kalydeco да бъде разрешен за употреба при деца, фирмата, която предлага Kalydeco, Vertex, трябва да подаде заявление до EMA за удължаване на срока на разрешението за употреба. Всяко такова заявление за удължаване трябва да включва доказателства (например от подходящи клинични изпитвания), които да показват, че употребата на Kalydeco при деца с тази генна мутация е безопасна и ефективна. EMA заявява, че не е получила никакви заявления за получаване на разрешение за употреба на Kalydeco при деца с генна мутация R117H.

6. EMA също така информира жалбоподателя за алтернативните начини, по които синът му може да бъде лекуван с Kalydeco, а именно чрез употреба не по предназначение или в клинично изпитване.

7. През август 2019 г. EMA информира жалбоподателя, че е поискала от Vertex да изпрати на EMA всички новополучени данни, с които Vertex разполага относно употребата на Kalydeco при деца с мутацията R117H. Тя увери жалбоподателя, че след като получи данните като част от заявление за разширяване на обхвата на разрешение за търговия, ще ги оцени възможно най-бързо.

8. През октомври 2019 г. Vertex подаде заявление до EMA за удължаване на срока на одобрението на употребата на лекарството при деца с генна мутация.

9. На 4 февруари 2020 г. жалбоподателят се обърна към Европейския омбудсман.

Проучването

10. Омбудсманът започна проверка на предполагаемите забавяния, направени от EMA при одобряването на употребата на Kalydeco при деца с генна мутация R117H.

11. В хода на проверката на 3 март 2020 г. разследващият екип на Омбудсмана проведе среща с представители на EMA^[4].

Аргументи, представени на омбудсмана

12. Жалбоподателят заяви, че ако синът му не може да използва Kalydeco, може да му се наложи да се подложи на двойна белодробна трансплантация и продължителността на живота му ще бъде сериозно засегната. Той заяви, че EMA е забавила одобряването на употребата на Kalydeco за деца, страдащи от кистозна фиброза, причинена от генната мутация R117H, въпреки факта, че има доказателства, че Kalydeco работи за тези деца. Той изрази опасенията си, че ще отнеме още 2 до 3 години, преди синът му да има достъп до Калидеко. Междувременно синът му може да претърпи необратими и сериозни последици за здравето си.

Оценка на омбудсмана

13. Омбудсманът няма правомощия да поставя под въпрос достойнствата на научните оценки, извършвани от специализирани научни агенции. Следователно проверката на омбудсмана не обхваща съществената медицинска и научна оценка на безопасността и ефикасността на Kalydeco. Освен това е от решаващо значение научните органи да могат да извършват работата си в пълно спокойствие, без ненужен външен натиск. Това е още по-важно по отношение на оценката на безопасността и ефикасността на лекарствата.

14. Целта на това проучване беше да се изясни статусът на оценката на EMA за употребата на Kalydeco при деца с генна мутация R117H, да се гарантира, че не са настъпили ненужни административни забавяния, и да се гарантира, че EMA информира жалбоподателя възможно най-добре относно статуса на оценките на EMA.

15. EMA не може да разреши или удължи срока на разрешението за лекарствен продукт, без да е получила заявление от фармацевтичното дружество за разрешаване на лекарствения продукт или за удължаване на срока на разрешението. До октомври 2019 г. Vertex не е подавало заявление до EMA за разширяване на обхвата на разрешението на Kalydeco, така че то да обхване употребата при деца с генна мутация R117H.

16. В края на октомври 2019 г. Vertex подаде заявление за разширяване на обхвата на разрешението на Kalydeco, така че то да обхване употребата при деца.

17. След като получи заявлението, EMA го прехвърли на своя Комитет по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP), който е комитетът на EMA, отговарящ за оценката на безопасността и ефикасността на лекарствата за хуманна употреба.

18. CHMP започна своята оценка на заявлението на 2 ноември 2019 г.

19. Омбудсманът заключава, че не е имало забавяния в началото на процеса на оценка.

20. След това EMA информира Vertex, че CHMP ще следва ускорен 90-дневен график за оценка на заявлението, както е предвидено в съответното законодателство^[5].

21. Съответното законодателство позволява на EMA да удължи този срок, ако се нуждае от допълнителна информация, за да завърши оценката си^[6].

22. EMA обясни на омбудсмана, че CHMP редовно изисква допълнителни данни или информация относно тълкуването на данните.

23. В настоящия случай CHMP иска от Vertex допълнителна информация на 30 януари 2020 г. Поради това оценката е поставена в режим на „спиране на часовника“ по подразбиране.

24. Това спиране на часовника дава възможност на Vertex да предостави на CHMP исканата информация. Това позволи на EMA да приключи оценката си. На 30 април 2020 г.^[7] CHMP препоръча удължаване на срока на разрешението за употреба на Kalydeco при деца с генна мутация R117H.^[8]

25. Поради това CHMP приключи оценката си шест месеца след подаването на заявлението от Vertex.

26. Въпреки че EMA не може да разреши или удължи срока на разрешението за лекарствен продукт, без да е получила заявление от фармацевтичното дружество, омбудсманът отбелязва, че в стремежа си да направи по-ефективна евентуалната оценка на CHMP, през април 2019 г. EMA е провела среща с Vertex преди подаването на заявление, на която е обсъдила наличието на допълнителни данни в подкрепа на употребата на Kalydeco при деца с мутация R117H и дали тези данни могат да бъдат представени като част от заявлението за разширяване на показанието.

27. С оглед на всичко изложено по-горе Омбудсманът счита, че не е имало необосновани административни забавяния.

28. Омбудсманът счита, че EMA е кореспондирала ясно, прозрачно и с голямо внимание с жалбоподателя.

29. EMA предостави на жалбоподателя значителна информация относно състоянието на обсъжданията си с Vertex. Той също така е информирал жалбоподателя за начините, по които детето му може да получи достъп до Kalydeco (например чрез употреба не по предназначение или чрез клинично изпитване). Той признава трудното положение на сина му, но също така се стреми да гарантира, че не създава нереалистични очаквания, преди CHMP да стигне до решението си относно безопасността и ефикасността на Kalydeco за употреба при деца с генна мутация R117H.

30. Омбудсманът също така приветства бързината и задълбочеността, с които EMA е отговорила по време на проверката, като е предоставила пълна информация относно процеса на одобрение и контекста^[9].

31. Омбудсманът отбелязва, че вечерта на 30 април 2020 г., в деня, в който CHMP е одобрил употребата на Kalydeco за употреба при деца с генна мутация R117H, EMA е поела инициативата да се свърже с жалбоподателя по електронна поща, за да го информира за тази новина.

32. Жалбоподателят се е свързал с омбудсмана скоро след това, за да изрази своето облекчение и щастие от новината.

33. Омбудсманът не установява лошо администриране по отношение на начина, по който ЕМА е комуникирала с жалбоподателя.

Заключение

Въз основа на проверката омбудсманът приключва случая със следното заключение:

Не е имало лошо администриране от страна на Европейската агенция по лекарствата.

Жалбоподателят и Европейската агенция по лекарствата ще бъдат уведомениза това решение.

Емили О'Райли

Европейски омбудсман

Страсбург, 3.6.2020 г.

[1] Вж. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/kalydeco-epar-product-information_en.pdf

[2] Употреба извън етикета се отнася до практиката на предписване на лекарство, което е одобрено за поне едно показание, възрастова група, дозировка или начин на приложение, за употреба, различна от одобреното показание, възрастова група, дозировка или начин на приложение. Употребата извън етикета обикновено е законна, освен ако не нарушава етичните насоки или правилата за безопасност.

[3] Kalydeco е одобрен за лечение на деца с кистозна фиброза, причинена от девет специфични генни мутации. Синът на жалбоподателя има различна мутация.

[4] https://www.ombudsman.europa.eu/en/report/en/127891. В контекста на развиващата се криза с COVID-19 срещата се проведе виртуално.

[5] В това отношение вж.: Член 16, параграф 2, втора алинея от Регламент (ЕО) No 1234/2008 на Комисията във връзка с приложение V.

[6] На ден 90 CHMP ще приеме становище по заявлението за промяна от тип II или ще издаде искане за допълнителна информация; във връзка с това вж.: Член 16, параграф 3 от Регламент (ЕО) No 1234/2008 на Комисията, който гласи: „В рамките на срока, посочен в параграф 2, Агенцията може да поиска от титуляря да предостави допълнителна информация в срок, определен от Агенцията. Процедурата се преустановява до предоставянето на допълнителната информация. В този случай Агенцията може да удължи срока, посочен в параграф 2“.

[7] За по-подробна информация вж. доклада от заседанието от 3 март 2020 г.

[8] https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/kalydeco-0.

[9] Вж. в това отношение подробния доклад от заседанието от 3 март 2020 г.: https://www.ombudsman.europa.eu/en/report/en/127891.