Στρασβούργο, 17/7/2017

Θέμα: Στρατηγική έρευνα σχετικά με τις δραστηριότητες πριν από την υποβολή που διοργάνωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (OI/7/2017/KR).

Αξιότιμε κ. Rasi,

Αποφάσισα να διεξάγω στρατηγική έρευνα, με δική μου πρωτοβουλία, σχετικά με τις ρυθμίσεις που εφαρμόζει ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) για τη συνεργασία με μεμονωμένους φορείς ανάπτυξης φαρμάκων προτού ο Οργανισμός λάβει αιτήσεις για άδειες κυκλοφορίας από αυτούς («δραστηριότητες πριν από την υποβολή»)[1].

Στον βαθμό που οι δραστηριότητες αυτές συμβάλλουν στην ανάπτυξη και τη διαθεσιμότητα υψηλής ποιότητας, αποτελεσματικών και αποδεκτών ασφαλών φαρμάκων, ωφελούν τους ασθενείς και εξυπηρετούν το δημόσιο συμφέρον.

Ωστόσο, οι δραστηριότητες αυτές ενδέχεται να ενέχουν ορισμένους κινδύνους, όπως το γεγονός ότι οι ενδεχόμενες αποφάσεις του EMA σχετικά με την έγκριση φαρμάκων ενδέχεται να επηρεάζονται από τα όσα συζητήθηκαν κατά τις συναντήσεις με τους φορείς ανάπτυξης φαρμάκων πριν από την παραλαβή της αίτησής τους για χορήγηση άδειας κυκλοφορίας. Σημειώνω ότι ο EMA θεωρεί τις συνεδριάσεις πριν από την υποβολή ως έναν τρόπο «να δοθεί η δυνατότητα στους φορείς ανάπτυξης φαρμάκων να έρθουν σε επαφή με το προσωπικό του Οργανισμού που θα συμμετέχει στην αίτηση»^[2].

Ακόμη και αν ο EMA διασφαλίσει ότι οι μεταγενέστερες αξιολογήσεις των αιτήσεων για άδειες κυκλοφορίας είναι αντικειμενικές και πλήρεις, εξακολουθεί να υπάρχει κίνδυνος οι δραστηριότητες πριν από την υποβολή να δημιουργήσουν, στα μάτια του κοινού, τουλάχιστον κάποια αντίληψη μεροληψίας [3]. ^{Οι κίνδυνοι αυτοί} πρέπει να αντιμετωπιστούν.

Ένας τρόπος για να γίνει αυτό είναι να διασφαλιστεί ότι η διαδικασία είναι επαρκώς διαφανής. Μια προκαταρκτική αξιολόγηση δείχνει ότι θα μπορούσαν να γίνουν περισσότερα στον τομέα αυτό.

Ως πρώτο βήμα, θα σας παρακαλούσα να κανονίσετε μια συνάντηση μεταξύ του προσωπικού μου και του προσωπικού σας, ώστε το Γραφείο μου να μπορέσει να μάθει περισσότερα σχετικά με την προσέγγιση του EMA όσον αφορά τις δραστηριότητες πριν από την υποβολή. Οι ερωτήσεις που ακολουθούν θα χρησιμεύσουν ως βάση για την εν λόγω συνεδρίαση.

Δεδομένου ότι οι δραστηριότητες πριν από την υποβολή φαίνεται να είναι καίριας σημασίας για τις διαδικασίες που σχετίζονται με την ταχεία χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, συμπεριλαμβανομένων των «προσαρμοστικών οδών»^[4] και των «φαρμάκων προτεραιότητας»^[5], θα σας παρακαλούσα ο EMA να λάβει υπόψη τις εν λόγω διαδικασίες στις απαντήσεις του. Ειδικότερα, θα παρακαλούσα τον EMA να εκθέσει την ειδική προσέγγισή του όσον αφορά τις δραστηριότητες πριν από την υποβολή σχετικά με τις ταχείες διαδικασίες χορήγησης άδειας κυκλοφορίας.

Απαντώντας στις ακόλουθες ερωτήσεις, μη διστάσετε να προσθέσετε τυχόν λεπτομέρειες που θα μπορούσαν να ενισχύσουν την κατανόηση των ζητημάτων αυτών από το Γραφείο μου.

Όσον αφορά το συνολικό πλαίσιο που εφαρμόζεται:

1. Ποιοι κανόνες ή κανονισμοί, συμπεριλαμβανομένων των εσωτερικών αποφάσεων, αποτελούν τη βάση της τρέχουσας πρακτικής του EMA όσον αφορά τη διοργάνωση δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή; Παρακαλείσθε να παράσχετε αντίγραφα (εάν είναι διαθέσιμα στο διαδίκτυο, αρκεί σύνδεσμος προς τη σχετική σελίδα).

2. Όταν ο EMA λαμβάνει αίτημα για δραστηριότητα πριν από την υποβολή, πώς αξιολογεί αν η δραστηριότητα είναι πιθανό να διευκολύνει την επίτευξη των στόχων του EMA και, ως εκ τούτου, να εξυπηρετεί το δημόσιο συμφέρον;

Όσον αφορά τις ίδιες τις δραστηριότητες πριν από την υποβολή:

3. Παραθέστε κατάλογο των βασικών δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή που προσφέρει επί του παρόντος ο EMA στους φορείς ανάπτυξης φαρμάκων, περιγράφοντας εν συντομία κάθε δραστηριότητα και οι οποίοι, κατά κανόνα, συμμετέχουν στις εν λόγω δραστηριότητες πριν από την υποβολή από την πλευρά του EMA.

4. Παραθέστε στατιστική επισκόπηση των δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή που πραγματοποιήθηκαν την περίοδο 2012-2016 με ένδειξη του είδους της δραστηριότητας πριν από την υποβολή και του είδους του εμπλεκόμενου φορέα ανάπτυξης φαρμάκων (για παράδειγμα ΜΜΕ, μεγάλες εταιρείες ή αιτούντες από τον ακαδημαϊκό τομέα); Προσδιορίστε τους 10 φορείς ανάπτυξης φαρμάκων με τους οποίους ο EMA συναντήθηκε συχνότερα στο πλαίσιο των δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου.

5. Στις «διαδικαστικές συμβουλές πριν από την έγκριση για τους χρήστες της κεντρικής διαδικασίας»[6] του EMA επισημαίνεται ότι οι φορείς ανάπτυξης φαρμάκων μπορούν να συναντώνται με τον σχετικό (συν)εισηγητή ^[7] και τις ομάδες αξιολόγησης σε εθνικό επίπεδο πριν από την υποβολή. Ο EMA δηλώνει επίσης ότι επιθυμεί να παραμείνει ενήμερος σχετικά με τις εν λόγω δραστηριότητες.^[8] Παραθέστε στατιστική επισκόπηση των εν λόγω δραστηριοτήτων από την περίοδο 2012-16 με ένδειξη του είδους των φορέων ανάπτυξης φαρμάκων που πραγματοποίησαν τέτοιες συναντήσεις (για παράδειγμα ΜΜΕ, μεγάλες εταιρείες ή αιτούντες από τον ακαδημαϊκό τομέα). Προσδιορίστε τους 10 φορείς ανάπτυξης φαρμάκων με τους οποίους (συν)εισηγητές συναντήθηκαν συχνότερα στο πλαίσιο των δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου.

6. Ο EMA χρεώνει τους φορείς ανάπτυξης φαρμάκων για την κάλυψη του κόστους προετοιμασίας και παρακολούθησης των δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή, καθώς και του κόστους τυχόν παρακολούθησης; Εάν ναι, υπάρχουν χωριστές ρυθμίσεις χρέωσης για τους πρωτοετείς, τους αιτούντες από τον ακαδημαϊκό τομέα, τις ΜΜΕ ή τις μεγάλες εταιρείες;

7. Επιτρέπει ο EMA σε πρόσωπα (προσωπικό, συντονιστές, εισηγητές και/ή συνεισηγητές του EMA) να συμμετέχουν σε δραστηριότητες πριν από την υποβολή ενός προϊόντος, εάν θα διαδραματίσουν σημαντικό ρόλο στην επακόλουθη επιστημονική αξιολόγηση και/ή διαδικασία χορήγησης άδειας κυκλοφορίας του EMA για το ίδιο προϊόν; Εάν ναι, εξηγήστε για κάθε σχετική δραστηριότητα γιατί ο EMA θεωρεί ότι αυτό είναι αναγκαίο και σκόπιμο;

8. Λαμβάνει ο EMA προληπτικά μέτρα για να διασφαλίσει ότι οι πληροφορίες και οι απόψεις που παρέχονται από τον EMA στο πλαίσιο των δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή δεν συνιστούν προαξιολόγηση δεδομένων για την υποστήριξη αίτησης χορήγησης άδειας κυκλοφορίας; Εάν ναι, θα μπορούσατε να περιγράψετε, για κάθε σχετική δραστηριότητα, τα μέτρα αυτά;

Σχετικά με τη διαφάνεια των δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή:

9. Δεν υπάρχουν βασικές πληροφορίες διαθέσιμες στο κοινό σχετικά με τις δραστηριότητες πριν από την υποβολή που διοργανώνονται από τον EMA, για παράδειγμα κατηγοριοποιημένες σε συγκεντρωτική μορφή σχετικά με το είδος της δραστηριότητας πριν από την υποβολή ή το είδος του φορέα ανάπτυξης φαρμάκων. Θα ήταν πρόθυμος ο EMA να δημοσιεύσει αυτές τις πληροφορίες; Εάν όχι, μπορείτε να εξηγήσετε γιατί όχι;

10. Δημοσιεύει ο EMA τα λεπτομερή πρακτικά των συνεδριάσεων πριν από την υποβολή, συμπεριλαμβανομένων των λεπτομερών συμβουλών που παρέχονται στις δραστηριότητες πριν από την υποβολή, σε οποιοδήποτε στάδιο, για παράδειγμα ως αναπόσπαστο μέρος της ευρωπαϊκής δημόσιας έκθεσης αξιολόγησης; Εάν όχι, εξηγήστε γιατί όχι.

Σε γενικές γραμμές, και όχι μόνο σε σχέση με τις δραστηριότητες πριν από την υποβολή:

11. Περιγράψτε τους κανόνες που εφαρμόζει ο EMA για τις επαφές μεταξύ, αφενός, του προσωπικού, των συντονιστών και των εισηγητών και, αφετέρου, των φορέων ανάπτυξης φαρμάκων που υποβάλλουν αίτηση για άδεια κυκλοφορίας.

Θα ήταν χρήσιμο να διοργανωθεί η συνεδρίαση τον Σεπτέμβριο του 2017. Εάν οι υπάλληλοί σας χρειαστούν περαιτέρω πληροφορίες ή διευκρινίσεις σχετικά με την έρευνα, μπορούν να επικοινωνήσουν με τη μονάδα στρατηγικών ερευνών μου, τον κ. Koen Roovers.

Με εκτίμηση,

η Έμιλι Ο' Ράιλι

Ευρωπαίος Διαμεσολαβητής

[1] Μέχρι σήμερα, γνωρίζω τις «συνεδριάσεις πριν από την υποβολή», τις «συνεδριάσεις ρυθμιστικής στρατηγικής» και τις «συνεδριάσεις παροχής επιστημονικών συμβουλών» ως δραστηριότητες που ενδέχεται να εμπίπτουν στο πεδίο εφαρμογής των «δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή». Μπορεί να υπάρχουν και άλλες δραστηριότητες που εμπίπτουν σε αυτόν τον ορισμό.

[2] Για περιγραφή των συνεδριάσεων πριν από την υποβολή, βλ. για παράδειγμα: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000179.jsp&mid.

[3] Ένα συγκεκριμένο παράδειγμα αυτής της γενικής ανησυχίας περιλαμβάνεται στη συμβολή της Ευρωπαϊκής Οργάνωσης Καταναλωτών (BEUC) στη δημόσια διαβούλευση της Ευρωπαϊκής Αρχής για την Ασφάλεια των Τροφίμων με θέμα «Ανοικτή EFSA»:  http://www.beuc.eu/publications/beuc-x-2014-077_ipa_open_efsa-beuc_response_to_the_public_consultation.pdf.  
Έλαβα επίσης υπόψη ένα δελτίο Τύπου που εξέδωσε μια εταιρεία όταν υπέβαλε την αίτησή της για άδεια κυκλοφορίας στην αγορά. Η εταιρεία θεώρησε ότι οι αλληλεπιδράσεις που είχε πριν από την υποβολή της αίτησης με τους ορισθέντες εισηγητές της ήταν αρκετά σημαντικές ώστε να αναφέρει δημοσίως ότι ενδέχεται να κάνουν τη διαφορά, και συγκεκριμένα το σημείο ότι —σύμφωνα με την εταιρεία— οι εισηγητές επισήμαναν την υποστήριξη της αίτησης.

[4] http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=σελίδες/κανονισμός/γενικός/γενικός_content_000601.jsp&mid=WC0b01ac05807d58ce.

[5] http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=σελίδες/κανονισμός/γενικός/γενικός_content_000660.jsp&mid=WC0b01ac05809f8439.

[6] http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/WC500004069.pdf.

[7] Ορίζεται εισηγητής και, κατά περίπτωση, συνεισηγητής για τον συντονισμό και την αξιολόγηση των επιστημονικών αξιολογήσεων που διενεργεί ο EMA. Οι εισηγητές και οι συνεισηγητές είναι επιφορτισμένοι με την παροχή αντικειμενικών επιστημονικών γνωμοδοτήσεων. Για περισσότερες πληροφορίες, βλ.: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/WC500004163.pdf.

[8] http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/WC500004069.pdf , βλ. σελίδα 48.