Στρασβούργο, 17/7/2017

Θέμα: Στρατηγική έρευνα σχετικά με τις δραστηριότητες πριν από την υποβολή που διοργανώνει ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (OI/7/2017/KR).

Αξιότιμε κ. Rasi,

Αποφάσισα να διεξαγάγω στρατηγική έρευνα, με δική μου πρωτοβουλία, σχετικά με τις ρυθμίσεις που έχει θεσπίσει ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) για τη συνεργασία με μεμονωμένους φορείς ανάπτυξης φαρμάκων προτού ο Οργανισμός λάβει αιτήσεις για άδειες κυκλοφορίας από αυτούς («δραστηριότητες πριν από την υποβολή»)[1].

Στο βαθμό που οι δραστηριότητες αυτές συμβάλλουν στην ανάπτυξη και τη διαθεσιμότητα υψηλής ποιότητας, αποτελεσματικών και αποδεκτών ασφαλών φαρμάκων, ωφελούν τους ασθενείς και εξυπηρετούν το δημόσιο συμφέρον.

Ωστόσο, οι δραστηριότητες αυτές ενδέχεται να ενέχουν ορισμένους κινδύνους, όπως το γεγονός ότι οι ενδεχόμενες αποφάσεις του ΕΜΑ σχετικά με τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας φαρμάκων ενδέχεται να επηρεάζονται από τα όσα συζητήθηκαν κατά τις συναντήσεις με τους φορείς ανάπτυξης φαρμάκων πριν από την παραλαβή της αίτησής τους για χορήγηση άδειας κυκλοφορίας. Σημειώνω ότι ο EMA θεωρεί ότι οι συνεδριάσεις πριν από την υποβολή είναι ένας τρόπος «να δοθεί η δυνατότητα στους φορείς ανάπτυξης φαρμάκων να έρθουν σε επαφή με το προσωπικό του Οργανισμού που θα συμμετάσχει στην αίτηση»^[2].

Ακόμη και αν ο EMA διασφαλίσει ότι οι μεταγενέστερες αξιολογήσεις των αιτήσεων για άδειες κυκλοφορίας είναι αντικειμενικές και πλήρεις, εξακολουθεί να υπάρχει κίνδυνος οι δραστηριότητες πριν από την υποβολή να δημιουργήσουν, στα μάτια του κοινού, τουλάχιστον κάποια αντίληψη μεροληψίας.^[3] Οι κίνδυνοι αυτοί πρέπει να αντιμετωπιστούν.

Ένας τρόπος για να γίνει αυτό είναι να διασφαλιστεί ότι η διαδικασία είναι επαρκώς διαφανής. Μια προκαταρκτική αξιολόγηση δείχνει ότι θα μπορούσαν να γίνουν περισσότερα στον τομέα αυτό.

Ως πρώτο βήμα, θα ήμουν ευγνώμων εάν μπορούσε να διοργανωθεί συνάντηση μεταξύ του προσωπικού μου και του προσωπικού σας, ώστε το Γραφείο μου να μπορέσει να μάθει περισσότερα σχετικά με την προσέγγιση του EMA όσον αφορά τις δραστηριότητες πριν από την υποβολή. Οι ερωτήσεις που ακολουθούν θα χρησιμεύσουν ως βάση για την εν λόγω συνεδρίαση.

Δεδομένου ότι οι δραστηριότητες πριν από την υποβολή φαίνεται να βρίσκονται στο επίκεντρο των διαδικασιών που σχετίζονται με την ταχεία χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, συμπεριλαμβανομένων των «προσαρμοστικών οδών»^[4] και των «φαρμάκων προτεραιότητας»^[5], θα σας παρακαλούσα να λάβετε υπόψη τις εν λόγω διαδικασίες στις απαντήσεις σας. Ειδικότερα, θα σας παρακαλούσα να εκθέσετε την ειδική προσέγγισή του όσον αφορά τις δραστηριότητες πριν από την υποβολή σχετικά με τις ταχείες διαδικασίες χορήγησης άδειας κυκλοφορίας.

Απαντώντας στις ακόλουθες ερωτήσεις, παρακαλείσθε να προσθέσετε κάθε λεπτομέρεια που μπορεί να ενισχύσει την κατανόηση των θεμάτων αυτών από το Γραφείο μου.

Όσον αφορά το συνολικό πλαίσιο που εφαρμόζεται:

1. Ποιοι κανόνες ή κανονισμοί, συμπεριλαμβανομένων των εσωτερικών αποφάσεων, αποτελούν τη βάση της τρέχουσας πρακτικής του EMA για τη διοργάνωση δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή; Παραθέστε αντίγραφα (εάν είναι διαθέσιμα στο διαδίκτυο, αρκεί σύνδεσμος προς τη σχετική σελίδα).

2. Όταν ο EMA λαμβάνει αίτημα για δραστηριότητα πριν από την υποβολή, πώς αξιολογεί αν η δραστηριότητα είναι πιθανό να διευκολύνει την επίτευξη των στόχων του ίδιου του EMA και, ως εκ τούτου, να εξυπηρετεί το δημόσιο συμφέρον;

Όσον αφορά τις ίδιες τις δραστηριότητες πριν από την υποβολή:

3. Παραθέστε κατάλογο των βασικών δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή που προσφέρει επί του παρόντος ο EMA στους φορείς ανάπτυξης φαρμάκων, περιγράφοντας εν συντομία κάθε δραστηριότητα και οι οποίοι, κατά κανόνα, συμμετέχουν στις εν λόγω δραστηριότητες πριν από την υποβολή από την πλευρά του EMA.

4. Παραθέστε στατιστική επισκόπηση των δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή που πραγματοποιήθηκαν από το 2012 έως το 2016, με ένδειξη του είδους της δραστηριότητας πριν από την υποβολή και του είδους του εμπλεκόμενου φορέα ανάπτυξης φαρμάκων (για παράδειγμα ΜΜΕ, μεγάλες εταιρείες ή αιτούντες από τον ακαδημαϊκό τομέα); Προσδιορίστε τους 10 φορείς ανάπτυξης φαρμάκων με τους οποίους συναντήθηκε συχνότερα ο EMA στο πλαίσιο των δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου.

5. Οι «διαδικαστικές συμβουλές του EMA πριν από την έγκριση για τους χρήστες της κεντρικής διαδικασίας»[6] επισημαίνουν ότι οι φορείς ανάπτυξης φαρμάκων μπορούν να συναντηθούν με τον σχετικό (συν)εισηγητή ^[7] και τις ομάδες αξιολόγησης σε εθνικό επίπεδο πριν από την υποβολή. Ο EMA δηλώνει επίσης ότι επιθυμεί να ενημερώνεται σχετικά με τις εν λόγω δραστηριότητες.^[8] Παρακαλείσθε να παράσχετε στατιστική επισκόπηση των εν λόγω δραστηριοτήτων από το 2012 έως το 2016, με ένδειξη του είδους των φορέων ανάπτυξης φαρμάκων που πραγματοποίησαν τέτοιες συναντήσεις (για παράδειγμα ΜΜΕ, μεγάλες εταιρείες ή αιτούντες από τον ακαδημαϊκό τομέα). Προσδιορίστε τους 10 φορείς ανάπτυξης φαρμάκων με τους οποίους συναντήθηκαν συχνότερα οι (συν)εισηγητές στο πλαίσιο των δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου.

6. Ο EMA χρεώνει τους φορείς ανάπτυξης φαρμάκων για την κάλυψη του κόστους προετοιμασίας και συμμετοχής σε δραστηριότητες πριν από την υποβολή, καθώς και του κόστους τυχόν παρακολούθησης; Εάν ναι, υπάρχουν χωριστές ρυθμίσεις χρέωσης για τους πρωτοεμφανιζόμενους, τους αιτούντες από τον ακαδημαϊκό τομέα, τις ΜΜΕ ή τις μεγάλες εταιρείες;

7. Επιτρέπει ο ΕΜΑ σε πρόσωπα (προσωπικό του ΕΜΑ, συντονιστές, εισηγητές και/ή συνεισηγητές) να συμμετέχουν σε δραστηριότητες πριν από την υποβολή ενός προϊόντος, εάν θα διαδραματίσουν σημαντικό ρόλο στη μετέπειτα διαδικασία επιστημονικής αξιολόγησης και/ή άδειας κυκλοφορίας του ίδιου προϊόντος από τον ΕΜΑ; Εάν ναι, εξηγήστε για κάθε σχετική δραστηριότητα γιατί ο EMA θεωρεί ότι αυτό είναι αναγκαίο και κατάλληλο.

8. Λαμβάνει ο EMA προληπτικά μέτρα για να διασφαλίσει ότι οι πληροφορίες και οι απόψεις που παρέχονται από τον EMA στο πλαίσιο των δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή δεν συνιστούν προαξιολόγηση δεδομένων για την υποστήριξη αίτησης χορήγησης άδειας κυκλοφορίας; Εάν ναι, θα μπορούσατε να περιγράψετε, για κάθε σχετική δραστηριότητα, τα μέτρα αυτά;

Σχετικά με τη διαφάνεια των δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή:

9. Δεν υπάρχουν διαθέσιμες στο κοινό βασικές πληροφορίες σχετικά με τις δραστηριότητες πριν από την υποβολή που διοργανώνει ο EMA, για παράδειγμα κατηγοριοποιημένες σε συγκεντρωτική μορφή σχετικά με το είδος της δραστηριότητας πριν από την υποβολή ή το είδος του φορέα ανάπτυξης φαρμάκων. Θα ήταν διατεθειμένος ο EMA να δημοσιεύσει αυτές τις πληροφορίες; Εάν όχι, θα μπορούσατε να εξηγήσετε γιατί όχι;

10. Δημοσιεύει ο EMA τα λεπτομερή πρακτικά των συνεδριάσεων πριν από την υποβολή, συμπεριλαμβανομένων των λεπτομερών συμβουλών που παρέχονται στο πλαίσιο των δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή, σε οποιοδήποτε στάδιο, για παράδειγμα ως αναπόσπαστο μέρος της ευρωπαϊκής δημόσιας έκθεσης αξιολόγησης; Εάν όχι, εξηγήστε γιατί όχι.

Γενικά, και δεν αφορά αποκλειστικά τις δραστηριότητες πριν από την υποβολή:

11. Περιγράψτε τους κανόνες που έχει θεσπίσει ο EMA για τη ρύθμιση των επαφών μεταξύ, αφενός, του προσωπικού, των συντονιστών και των εισηγητών και, αφετέρου, των φορέων ανάπτυξης φαρμάκων που υποβάλλουν αίτηση για άδεια κυκλοφορίας.

Θα ήταν χρήσιμο η συνεδρίαση να διοργανωθεί τον Σεπτέμβριο του 2017. Εάν το προσωπικό σας ζητήσει περαιτέρω πληροφορίες ή διευκρινίσεις σχετικά με την έρευνα, μπορεί να επικοινωνήσει με τη μονάδα στρατηγικών ερευνών μου, κ. Koen Roovers.

Με εκτίμηση,

Έμιλι Ο' Ράιλι

Ευρωπαίος Διαμεσολαβητής

[1] Μέχρι σήμερα, γνωρίζω ότι οι «συνεδριάσεις πριν από την υποβολή», οι «συνεδριάσεις κανονιστικής στρατηγικής» και οι «συνεδριάσεις παροχής επιστημονικών συμβουλών» είναι δραστηριότητες που ενδέχεται να εμπίπτουν στο πεδίο εφαρμογής των «δραστηριοτήτων πριν από την υποβολή». Μπορεί να υπάρχουν και άλλες δραστηριότητες που εμπίπτουν σε αυτόν τον ορισμό.

[2] Για περιγραφή των συνεδριάσεων πριν από την υποβολή, βλ. για παράδειγμα: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000179.jsp&mid.

[3] Ένα συγκεκριμένο παράδειγμα αυτής της γενικής ανησυχίας μπορεί να βρεθεί στη συμβολή της Ευρωπαϊκής Οργάνωσης Καταναλωτών (BEUC) στη δημόσια διαβούλευση της Ευρωπαϊκής Αρχής για την Ασφάλεια των Τροφίμων με θέμα «Open EFSA»: http://www.beuc.eu/publications/beuc-x-2014-077_ipa_open_efsa-beuc_response_to_the_public_consultation.pdf.
Έλαβα επίσης υπόψη ένα δελτίο Τύπου που εξέδωσε μια εταιρεία όταν υπέβαλε την αίτησή της για άδεια κυκλοφορίας. Η εταιρεία έκρινε ότι οι αλληλεπιδράσεις που είχε πριν από την υποβολή της αίτησης με τους ορισθέντες εισηγητές της ήταν αρκετά σημαντικές ώστε να δημοσιοποιούνται ως δυνητικά καθοριστικές, ιδίως το σημείο ότι —σύμφωνα με την εταιρεία— οι εισηγητές εξέφρασαν την υποστήριξή τους για την αίτηση.

[4] http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000601.jsp&mid=WC0b01ac05807d58ce.

[5] http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000660.jsp&mid=WC0b01ac05809f8439.

[6] http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/WC500004069.pdf.

[7] Ορίζεται εισηγητής και, κατά περίπτωση, συνεισηγητής για τον συντονισμό και την αξιολόγηση των επιστημονικών αξιολογήσεων που διενεργεί ο EMA. Οι εισηγητές και οι συνεισηγητές είναι επιφορτισμένοι με την παροχή αντικειμενικών επιστημονικών γνωμοδοτήσεων. Για περισσότερες πληροφορίες, βλ.: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/WC500004163.pdf.

[8] http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/WC500004069.pdf, βλ. σελίδα 48.