Strasburgo, 17.7.2017

Oggetto: Indagine strategica sulle attività pre-presentazione organizzate dall'Agenzia europea per i medicinali (OI/7/2017/KR).

Egregio signor Rasi,

Ho deciso di condurre un'indagine strategica, di mia iniziativa, sugli accordi che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha in atto per dialogare con i singoli sviluppatori di medicinali prima che l'Agenzia riceva le loro domande di autorizzazione all'immissione in commercio ("attività precedenti alla presentazione")[1].

Nella misura in cui tali attività contribuiscono allo sviluppo e alla disponibilità di medicinali di alta qualità, efficaci e accettabilmente sicuri, esse vanno a beneficio dei pazienti e servono l'interesse pubblico.

Tuttavia, tali attività possono comportare alcuni rischi, come il fatto che le eventuali decisioni dell'EMA sull'autorizzazione dei medicinali possono essere influenzate da quanto discusso durante le riunioni con gli sviluppatori di medicinali prima di ricevere la loro domanda di autorizzazione all'immissione in commercio. Osservo che l’EMA considera le riunioni pre-presentazione un modo per “consentire agli sviluppatori di medicinali di stabilire contatti con il personale dell’Agenzia che sarà coinvolto nella domanda”^[2].

Anche se l’EMA dovesse garantire che le sue successive valutazioni delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio siano obiettive e complete, vi è ancora il rischio che le attività precedenti alla presentazione creino, agli occhi del pubblico, almeno una certa percezione di parzialità.^[3] Tali rischi devono essere gestiti.

Un modo per farlo è garantire che il processo sia sufficientemente trasparente. Una valutazione preliminare suggerisce che si potrebbe fare di più in questo settore.

Come primo passo, Le sarei grato se potesse essere organizzato un incontro tra il mio personale e il Suo personale in modo che il mio ufficio possa saperne di più sull’approccio dell’EMA alle attività pre-presentazione. Le domande che seguono serviranno da base per tale riunione.

Poiché le attività precedenti alla presentazione sembrano essere centrali per le procedure relative all’autorizzazione all’immissione in commercio accelerata, comprese le «percorsi adattativi»^[4] e i «medicinali prioritari»^[5], sarei grato se l’EMA tenesse conto di tali procedure nelle sue risposte. In particolare, sarei grato se l'EMA illustrasse il suo approccio specifico alle attività pre-presentazione relative alle procedure accelerate di autorizzazione all'immissione in commercio.

Nel rispondere alle seguenti domande, si prega di aggiungere qualsiasi dettaglio che possa migliorare la comprensione di tali questioni da parte del mio Ufficio.

Per quanto riguarda il quadro generale applicabile:

1. Quali norme o regolamenti, comprese le decisioni interne, costituiscono la base dell’attuale prassi dell’EMA di organizzare le attività pre-presentazione? Si prega di fornire copie (se disponibile online, è sufficiente un link alla pagina pertinente).

2. Quando l’EMA riceve una richiesta di attività pre-presentazione, in che modo valuta se l’attività possa facilitare il conseguimento degli obiettivi dell’EMA stessa e quindi servire l’interesse pubblico?

Per quanto riguarda le attività precedenti alla presentazione:

3. Fornire un elenco delle principali attività pre-presentazione che l’EMA offre attualmente agli sviluppatori di medicinali, descrivendo brevemente ciascuna attività e chi, in genere, partecipa a tali attività pre-presentazione da parte dell’EMA.

4. Fornire una panoramica statistica delle attività pre-presentazione svolte dal 2012 al 2016 con un'indicazione del tipo di attività pre-presentazione e del tipo di sviluppatore di medicinali coinvolto (ad esempio PMI, grandi imprese o richiedenti del settore accademico)? Si prega di identificare i 10 sviluppatori di medicinali con cui l'EMA ha incontrato più frequentemente nel contesto delle attività pre-presentazione durante questo periodo.

5. La «consulenza procedurale di pre-autorizzazione per gli utilizzatori della procedura centralizzata»[6] dell’EMA osserva che gli sviluppatori di medicinali possono incontrare il (co)relatore ^[7] e i gruppi di valutazione pertinenti a livello nazionale prima della presentazione. L'EMA dichiara inoltre di voler rimanere informata su tali attività.^[8] Fornire una panoramica statistica di tali attività dal 2012 al 2016 con un'indicazione del tipo di sviluppatori di medicinali che hanno tenuto tali riunioni (ad esempio PMI, grandi imprese o richiedenti del settore accademico). Indicare i 10 sviluppatori di medicinali con cui i (co)relatori si sono incontrati più frequentemente nel contesto delle attività precedenti alla presentazione della domanda durante questo periodo.

6. L'EMA impone agli sviluppatori di medicinali di coprire i costi di preparazione e partecipazione alle attività pre-presentazione, nonché i costi di eventuali follow-up? In caso affermativo, esistono modalità di tariffazione distinte per i neofiti, i candidati del settore accademico, le PMI o le grandi imprese?

7. L’EMA consente alle persone (personale dell’EMA, coordinatori, relatori e/o correlatori) di partecipare alle attività preliminari alla presentazione di un prodotto se svolgeranno un ruolo significativo nella successiva valutazione scientifica e/o nella procedura di autorizzazione all’immissione in commercio dell’EMA per lo stesso prodotto? In caso affermativo, spiegare per ciascuna attività pertinente perché l’EMA ritiene che ciò sia necessario e opportuno.

8. L’EMA adotta misure precauzionali per garantire che le informazioni e le opinioni fornite dall’EMA nel contesto delle attività precedenti alla presentazione non costituiscano una valutazione preliminare dei dati a sostegno di una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio? In caso affermativo, può descrivere, per ciascuna attività pertinente, tali misure?

Per quanto riguarda la trasparenza delle attività pre-presentazione:

9. Non sono disponibili al pubblico informazioni di base sulle attività pre-presentazione organizzate dall'EMA, ad esempio classificate in formato aggregato sul tipo di attività pre-presentazione o sul tipo di sviluppatore di medicinali. L'EMA sarebbe disposta a pubblicare queste informazioni? In caso contrario, si prega di spiegare perché no.

10. L'EMA pubblica i verbali dettagliati delle riunioni pre-presentazione, compresa la consulenza dettagliata fornita nelle attività pre-presentazione, in qualsiasi fase, ad esempio come parte integrante della relazione pubblica europea di valutazione? In caso contrario, spiegare perché no.

In generale, e non solo per le attività precedenti alla presentazione della domanda:

11. Descrivere le norme in vigore presso l'EMA per disciplinare i contatti tra il personale, i coordinatori e i relatori, da un lato, e gli sviluppatori di medicinali che presentano domanda di autorizzazione all'immissione in commercio, dall'altro.

Sarebbe utile organizzare la riunione nel settembre 2017. Qualora il Suo personale avesse bisogno di ulteriori informazioni o chiarimenti in merito all'indagine, può contattare la mia unità Richieste strategiche, il sig. Koen Roovers.

Cordiali saluti,

Emily O' Reilly

Mediatore europeo

[1] Ad oggi, sono a conoscenza di "riunioni pre-presentazione", "riunioni sulla strategia di regolamentazione" e "riunioni di consulenza scientifica" come attività che potrebbero rientrare nell'ambito delle "attività pre-presentazione". Potrebbero esserci altre attività che rientrano in questa definizione.

[2] Per una descrizione delle riunioni pre-presentazione, cfr. ad esempio: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general _content _000179.jsp&mid.

[3] Un esempio specifico di questa preoccupazione generale è il contributo dell'Organizzazione europea dei consumatori (BEUC) alla consultazione pubblica dell'Autorità europea per la sicurezza alimentare sul tema "Aprire l'EFSA":  http://www.beuc.eu/publications/beuc-x-2014-077_ipa _open _efsa-beuc _response _to_the _public_consultation.pdf.  
Ho inoltre preso atto di un comunicato stampa rilasciato da un’impresa al momento della presentazione della sua domanda di autorizzazione all’immissione in commercio. La società ha ritenuto che le interazioni che aveva avuto prima della domanda con i relatori nominati fossero sufficientemente importanti da segnalare pubblicamente che potevano fare la differenza, in particolare il fatto che, secondo la società, i relatori hanno segnalato il sostegno alla domanda.

[4] http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general _content _000601.jsp&mid=WC0b01ac05807d58ce.

[5] http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general _content _000660.jsp&mid=WC0b01ac05809f8439.

[6] http://www.ema.europa.eu/docs/en _GB/document _library/Regulatory_and _procedural_guideline/2009/10/WC500004069.pdf.

[7] È nominato un relatore e, se del caso, un correlatore per coordinare e valutare le valutazioni scientifiche effettuate dall'EMA. I relatori e i correlatori sono incaricati di fornire pareri scientifici oggettivi. Per ulteriori informazioni, cfr.: http://www.ema.europa.eu/docs/en _GB/document _library/Regulatory_and _procedural_guideline/2009/10/WC500004163.pdf.

[8] http://www.ema.europa.eu/docs/en _GB/document _library/Regulatory_and _procedural_guideline/2009/10/WC500004069.pdf , cfr. pag. 48.