Strasburgo, 17/07/2017

Oggetto: Indagine strategica sulle attività pre-presentazione organizzata dall'Agenzia europea per i medicinali (OI/7/2017/KR).

Egregio signor Rasi,

Ho deciso di condurre un'indagine strategica, di mia iniziativa, sugli accordi che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha predisposto per interagire con i singoli sviluppatori di medicinali prima che l'Agenzia riceva le domande di autorizzazione all'immissione in commercio da loro ("attività precedenti alla presentazione")[1].

Nella misura in cui tali attività contribuiscono allo sviluppo e alla disponibilità di medicinali di alta qualità, efficaci e accettabilmente sicuri, esse vanno a beneficio dei pazienti e servono l'interesse pubblico.

Tuttavia, tali attività possono comportare alcuni rischi, come il fatto che le eventuali decisioni dell’EMA sull’autorizzazione dei medicinali possano essere influenzate da quanto discusso durante le riunioni con gli sviluppatori di medicinali prima di ricevere la loro domanda di autorizzazione all’immissione in commercio. Osservo che l’EMA considera le riunioni precedenti alla presentazione come un modo per “consentire agli sviluppatori di medicinali di stabilire contatti con il personale dell’Agenzia che sarà coinvolto nella domanda”^[2].

Anche se l’EMA dovesse garantire che le sue successive valutazioni delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio siano obiettive e complete, sussiste comunque il rischio che le attività precedenti alla presentazione creino, agli occhi del pubblico, almeno una certa percezione di parzialità [3]. ^Tali rischi devono essere gestiti.

Un modo per farlo è garantire che il processo sia sufficientemente trasparente. Una valutazione preliminare suggerisce che si potrebbe fare di più in questo settore.

Come primo passo, Le sarei grato se potesse essere organizzata una riunione tra il mio personale e il Suo personale in modo che il mio Ufficio possa saperne di più sull’approccio dell’EMA alle attività precedenti alla presentazione della domanda. Le domande che seguono serviranno da base per tale riunione.

Poiché le attività precedenti alla presentazione sembrano essere fondamentali per le procedure relative all’autorizzazione all’immissione in commercio accelerata, compresi i «percorsi adattativi»^[4] e i «medicinali prioritari»^[5], sarei grato all’EMA se tenesse conto di tali procedure nelle sue risposte. In particolare, Le sarei grato se l'EMA illustrasse il suo approccio specifico alle attività precedenti la presentazione delle domande relative alle procedure accelerate di autorizzazione all'immissione in commercio.

Nel rispondere alle seguenti domande, si prega di aggiungere qualsiasi dettaglio che possa migliorare la comprensione di tali questioni da parte del mio Ufficio.

Per quanto riguarda il quadro generale che si applica:

1. Quali norme o regolamenti, comprese le decisioni interne, costituiscono la base dell’attuale prassi dell’EMA di organizzare le attività precedenti alla presentazione della domanda? Si prega di fornire copie (se disponibili online, è sufficiente un link alla pagina pertinente).

2. Quando l’EMA riceve una richiesta di attività prima della presentazione, come valuta se l’attività possa facilitare il conseguimento degli obiettivi propri dell’EMA e quindi servire l’interesse pubblico?

Per quanto riguarda le attività pre-presentazione stesse:

3. Fornire un elenco delle principali attività pre-presentazione che l’EMA offre attualmente agli sviluppatori di medicinali, descrivendo brevemente ciascuna attività e chi, in genere, partecipa a tali attività pre-presentazione da parte dell’EMA.

4. Fornire una panoramica statistica delle attività precedenti alla presentazione della domanda svoltesi nel periodo 2012-2016 con un'indicazione del tipo di attività precedente alla presentazione della domanda e del tipo di sviluppatore di medicinali coinvolto (ad esempio PMI, grandi imprese o richiedenti del settore accademico)? Identificare i 10 sviluppatori di medicinali che l'EMA ha incontrato più frequentemente nel contesto delle attività precedenti alla presentazione della domanda durante questo periodo.

5. La «consulenza procedurale pre-autorizzazione per gli utilizzatori della procedura centralizzata» [6] dell’EMA rileva che gli sviluppatori di medicinali possono incontrare il (co)relatore ^[7] e i gruppi di valutazione pertinenti a livello nazionale prima della presentazione. L’EMA dichiara inoltre di voler rimanere informata su tali attività.^[8] Fornire una panoramica statistica di tali attività dal 2012 al 2016 con un’indicazione del tipo di sviluppatori di medicinali che hanno tenuto tali riunioni (ad esempio PMI, grandi imprese o richiedenti del settore accademico). Indicare i 10 sviluppatori di medicinali che i (co)relatori hanno incontrato più frequentemente nel contesto delle attività precedenti alla presentazione della domanda durante questo periodo.

6. L'EMA addebita agli sviluppatori di medicinali l'onere di coprire i costi di preparazione e partecipazione alle attività precedenti la presentazione della domanda, nonché i costi di eventuali follow-up? In caso affermativo, esistono modalità di tariffazione distinte per i neofiti, i candidati del settore accademico, le PMI o le grandi imprese?

7. L'EMA consente alle persone (personale dell'EMA, coordinatori, relatori e/o correlatori) di partecipare alle attività preliminari alla presentazione di un prodotto se avranno un ruolo significativo nella successiva procedura di valutazione scientifica e/o autorizzazione all'immissione in commercio dell'EMA per lo stesso prodotto? In caso affermativo, spiegare per ciascuna attività pertinente perché l’EMA ritiene che ciò sia necessario e opportuno.

8. L'EMA adotta misure precauzionali per garantire che le informazioni e le opinioni fornite dall'EMA nel contesto delle attività precedenti alla presentazione non costituiscano una valutazione preliminare dei dati a sostegno di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio? In caso affermativo, si prega di descrivere, per ciascuna attività pertinente, tali misure.

Per quanto riguarda la trasparenza delle attività precedenti alla presentazione:

9. Non sono disponibili al pubblico informazioni di base sulle attività pre-presentazione organizzate dall'EMA, ad esempio classificate in formato aggregato sul tipo di attività pre-presentazione o sul tipo di sviluppatore di medicinali. L'EMA sarebbe disposta a pubblicare tali informazioni? In caso negativo, può spiegare perché?

10. L'EMA pubblica i verbali dettagliati delle riunioni precedenti alla presentazione, compresi i consigli dettagliati forniti nelle attività precedenti alla presentazione, in qualsiasi fase, ad esempio come parte integrante della relazione pubblica europea di valutazione? In caso negativo, spiegare perché no.

In generale, e non solo per le attività precedenti alla presentazione:

11. Descrivere le norme in vigore presso l'EMA per disciplinare i contatti tra, da un lato, il personale, i coordinatori e i relatori e, dall'altro, gli sviluppatori di medicinali che presentano domanda di autorizzazione all'immissione in commercio.

Sarebbe utile organizzare la riunione nel settembre 2017. Qualora il Suo personale necessiti di ulteriori informazioni o chiarimenti in merito all'indagine, può contattare la mia unità Richieste strategiche, il sig. Koen Roovers.

Cordiali saluti,

Emily O' Reilly

Mediatore europeo

[1] Ad oggi sono a conoscenza delle "riunioni precedenti alla presentazione della domanda", delle "riunioni sulla strategia di regolamentazione" e delle "riunioni di consulenza scientifica" quali attività che potrebbero rientrare nell'ambito delle "attività precedenti alla presentazione della domanda". Ci possono essere altre attività che rientrano in questa definizione.

[2] Per una descrizione delle riunioni precedenti alla presentazione, cfr. ad esempio: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000179.jsp&mid.

[3] Un esempio specifico di questa preoccupazione generale si trova nel contributo dell'Organizzazione europea dei consumatori (BEUC) alla consultazione pubblica dell'Autorità europea per la sicurezza alimentare sull'"EFSA aperta": http://www.beuc.eu/publications/beuc-x-2014-077_ipa_open_efsa-beuc_response_to_the_public_consultation.pdf.
Ho anche preso atto di un comunicato stampa rilasciato da un'impresa al momento della presentazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio. La società ha ritenuto che le interazioni che aveva avuto prima della domanda con i relatori nominati fossero sufficientemente importanti da rendere pubblica la relazione in quanto potenzialmente in grado di fare la differenza, in particolare il punto che, secondo la società, i relatori hanno segnalato il sostegno alla domanda.

[4] http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000601.jsp&mid=WC0b01ac05807d58ce.

[5] http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000660.jsp&mid=WC0b01ac05809f8439.

[6] http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/WC500004069.pdf.

[7] È nominato un relatore e, se del caso, un correlatore per coordinare e valutare le valutazioni scientifiche effettuate dall'EMA. I relatori e i correlatori hanno il compito di fornire pareri scientifici oggettivi. Per maggiori informazioni, cfr.: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/WC500004163.pdf.

[8] http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/WC500004069.pdf, cfr. pag. 48.