# Päätösmuistio strategisesta aloitteesta siitä, miten Euroopan lääkevirasto varmistaa EU:n myyntilupaa hakevien lääkkeiden kliinisiä tutkimuksia koskevien tietojen ennakoivan avoimuuden (SI/3/2023/MIK)
- Tekijä: Euroopan oikeusasiamies
- Päivämäärä: 2023-11-16T00:00+01:00[Europe/Paris]
- [URL](https://www.ombudsman.europa.eu/fi/doc/correspondence/fi/177918)
---
> Toukokuussa 2023 Euroopan lääkevirasto (EMA) ilmoitti, että se aikoo vähitellen käynnistää uudelleen käytäntönsä julkaista ennakoivasti kliinisiä lääketutkimuksia koskevat tiedot, jotka on toimitettu kyseisten lääkkeiden EU:ssa markkinoille saattamista koskevien lupahakemusten yhteydessä sen jälkeen, kun käytäntö on ollut keskeytettynä vuodesta 2018. Ensimmäisessä vaiheessa se päätti julkaista "uusia vaikuttavia aineita" sisältäviä lääkkeitä koskevat tiedot, jotka EMA aikoi tutkia syyskuusta 2023 alkaen.
> 
> Oikeusasiamies käynnisti strategisen aloitteen saadakseen lisätietoja siitä, miten EMA käsittelisi politiikan keskeyttämisen aikana vuosina 2018--2023 saatujen kliinisiä lääketutkimuksia koskevien tietojen sumaa. Hän kysyi myös EMAn suunnitelmista, jotka koskevat sille toimitettuja uusia tietoja, jotka eivät liity uusiin tehoaineisiin, sekä siitä, miten EMA varmisti avoimuuden ja yleisön osallistumisen julkaisupolitiikan uudelleenkäynnistämisprosessiin. Vastauksessaan EMA selitti, miten se valitsi toimintalinjansa uudelleenkäynnistämisen painopistealaksi "uudet tehoaineet" ja miten se tiedotti sidosryhmille uudelleenkäynnistyksen yksityiskohdista.
> 
> Oikeusasiamies on tietoinen vaikeuksista, joita EMA kohtaa päättäessään, miten kliinisiä tutkimuksia koskevien tietojen kasaantumista käsitellään. Oikeusasiamies luottaa siihen, että EMA jakaa yleisölle mahdollisimman pian alustavat suunnitelmansa, jotka koskevat suman käsittelyä ja politiikan uudelleenkäynnistämisen seuraavia vaiheita, jotta teollisuus, kansalaisyhteiskunta ja asiantuntijat voivat esittää näkemyksensä asiasta.
> 
Taustaa
-------

Kliiniset tutkimukset ovat olennaisen tärkeitä, jotta voidaan varmistaa lääkkeiden mahdollisimman korkea turvallisuuden ja tehokkuuden taso Euroopassa. Kokeiden aikana tuotettujen tietojen tarkoituksena on osoittaa testatun lääkkeen turvallisuus ja teho.

Hakiessaan lupaa lääkkeidensä markkinoille saattamiseen EU:ssa yritysten on toimitettava suuria määriä kliinisiä lääketutkimuksia koskevia tietoja Euroopan lääkevirastolle (EMA). EMA analysoi nämä tiedot ja antaa neuvoja Euroopan komissiolle, joka vastaa lääkkeiden myyntilupien myöntämisestä.

EMA hyväksyi vuonna 2014 toimintaperiaatteet, joilla varmistetaan näiden tietojen ennakoiva julkaiseminen erityisessä portaalissa[\[1\].](#_ftn1){#_ftnref1}

Kliinisiä lääketutkimuksia koskevien tietojen laajan julkisen saatavuuden varmistaminen voi edistää innovointia ja välttää kliinisten lääketutkimusten päällekkäisyyttä. On tärkeää huomata, että parantamalla arviointiprosessin vastuuvelvollisuutta se voi vahvistaa yleisön luottamusta lääkkeitä koskevaan päätöksentekoon ja yleisemmin niiden turvallisuuteen. Vaikka luottamuksellisten kaupallisten tietojen suojaan saattaa liittyä ongelmia \[2\],[tavoitteena](#_ftn2){#_ftnref2} olisi oltava kliinisiä lääketutkimuksia koskevien tietojen laajan avoimuuden varmistaminen.[\[3\]](#_ftn3){#_ftnref3} Perustamisasetuksensa mukaan EMAn on varmistettava muun muassa lääkkeiden myyntilupia koskevan tieteellisen tiedon asianmukainen avoimuus ja saatavuus yleisölle \[4\].{#_ftnref4}

EMA kuitenkin keskeytti politiikan soveltamisen vuonna 2018, koska sen toimitilat siirrettiin Lontoosta Amsterdamiin brexitin jälkeen, ja jatkoi keskeytystä, koska sen oli osoitettava resurssejaan muihin covid-19-pandemiaan liittyviin kiireellisiin tehtäviin. Kyseisenä ajanjaksona julkaistiin ennakoivasti vain covid-19-hoitoihin ja -rokotteisiin liittyviä tietoja.

Joulukuussa 2022 EMA ilmoitti käynnistävänsä politiikkansa uudelleen. Toukokuussa 2023 se täsmensi, että uudelleenkäynnistäminen olisi asteittaista ja että sitä sovellettaisiin ensin "uusia vaikuttavia aineita" sisältävien lääkkeiden kliinisiä lääketutkimuksia koskeviin tietoihin, joita EMA aikoi tutkia syyskuusta 2023 alkaen.

Strateginen aloite
------------------

Oikeusasiamies käynnisti strategisen aloitteen saadakseen lisätietoja siitä, miten EMA valitsi "uusien tehoaineiden" ensisijaisen alan julkaisupolitiikan osittaiseksi uudelleenkäynnistämiseksi. Hän kysyi myös, miten EMA aikoo käsitellä niiden kliinisten lääketutkimusten tietojen ruuhkaa, jotka tutkittiin julkaisupolitiikan keskeyttämisen aikaan, ja mitkä olivat sen suunnitelmat sellaisten uusien sovellusten perustana olevien tietojen osalta, jotka eivät välittömästi kuulu uudelleenkäynnistetyn politiikan piiriin. Lopuksi oikeusasiamies kysyi, miten EMA varmisti avoimuuden ja yleisön osallistumisen politiikan uudelleenkäynnistämisprosessiin. Oikeusasiamies lähetti EMAlle kysymysluettelon kesäkuussa 2023.[\[5\]](#_ftn5){#_ftnref5} EMA vastasi syyskuussa 2023.[\[6\]](#_ftn6){#_ftnref6}

### 1. EMAn syyt asettaa uusia tehoaineita koskevat tiedot etusijalle julkaisupolitiikkansa uudelleenkäynnistämisessä

Oikeusasiamies kysyi, mikä motivoi EMAa asettamaan etusijalle uusia tehoaineita koskevien tietojen julkaisemisen ja oliko muita kriteerejä harkittu. EMA selitti, miksi se keskittyi alun perin uusia vaikuttavia aineita koskevien kliinisten tutkimusten tietojen julkaisemiseen.

EMA valitsi tämän painopistealan nopeuttaakseen uudelleenkäynnistystä. Julkaisupolitiikan alkuperäisen soveltamisalan uudelleen käynnistäminen, mukaan lukien tiedot, jotka eivät liity uusiin tehoaineisiin, vaatii enemmän aikaa. Uusien tehoaineiden innovatiivisen luonteen vuoksi EMA katsoi, että näitä aineita koskevat tiedot ovat todennäköisesti tärkeämpiä yleisen edun kannalta. Se otti myös huomioon tällaisia aineita sisältävien lääkkeiden merkityksen syöpäsairauksien, sydän- ja verisuonitautien, diabeteksen, HIV:n ja aidsin, immuunijärjestelmän sairauksien, hermoston rappeutumissairauksien ja virustautien sekä harvinaislääkkeiden ja pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden alalla. Päätöksensä tueksi EMA analysoi myös dataportaalistaan ladattujen tietojen toimintaa ja määrää sekä kliinisiä lääketutkimuksia koskevien tietojen julkista saatavuutta koskevia pyyntöjä määrittääkseen, mikä tietoluokka tuottaa suurimman yleisen edun. Analyysissä ei kuitenkaan ilmennyt selkeitä suuntauksia.

Oikeusasiamies on tyytyväinen siihen, että päättäessään ensin julkaistavasta tietoluokasta EMA pyrki ottamaan huomioon myös tapaukset, joissa yleinen etu on suurempi. Julkaisemispolitiikkaa koskevissa tulevissa päätöksissä tämä lähestymistapa yhdessä sidosryhmien kuulemisen kanssa voisi auttaa varmistamaan, että EMA vastaa parhaiten yleiseen etuun.

### 2. EMAn suunnitelmat laajentaa uudelleenkäynnistyksen soveltamisalaa

Oikeusasiamies kysyi EMAn suunnitelmista käsitellä tietoja, jotka on saatu toimintapolitiikan keskeyttämisen aikana, ja tietoja, jotka tukevat uusia hakemuksia, jotka eivät välittömästi kuulu uudelleenkäynnistetyn toimintapolitiikan piiriin.

EMA selitti, että vuosina 2018--2023 toteutettiin yli 1 600 menettelyä, joiden osalta kliinisiä tietoja ei ole vielä julkaistu. EMA työstää edelleen näiden tietojen julkaisemista koskevaa strategiaansa. Se pitää tätä tehtävää osittain haastavana, koska se riippuu toimilupaa hakeneiden yritysten yhteistyöstä, sillä niiden on investoitava resursseja kliinisten tietojen valmistelemiseksi julkaisemista varten. EMA:n mukaan monet yritykset lakkasivat käyttämästä resursseja tähän toimintaan, kun toimintapolitiikka keskeytettiin, ja ne ovat pyytäneet EMA:lta apua tässä tehtävässä, mikä on lisännyt sen resursseihin kohdistuvaa painetta. EMA pyrkii parhaillaan parantamaan prosessejaan, teknisiä välineitään ja dokumentaatiotaan, kuten asiaankuuluvia malleja, valmistellessaan politiikan uudelleenkäynnistämisen seuraavaa vaihetta. Lisäksi se tekee yhteistyötä ulkoisen palveluntarjoajan ja Health Canadan[\[7\]](#_ftn7){#_ftnref7} kanssa, joka on toteuttanut samanlaista politiikkaa.

Oikeusasiamies on tietoinen haasteista, joita EMA kohtaa muiden kliinisiä tutkimuksia koskevien tietojen julkaisemisessa, kun otetaan huomioon käytettävissä olevat rajalliset resurssit. EMA:n velvollisuutena on kuitenkin varmistaa lääkkeiden myyntilupia koskevan tieteellisen tiedon avoimuus ja saatavuus. Oikeusasiamies luottaa siihen, että EMA jakaa alustavat suunnitelmansa suman käsittelemiseksi mahdollisimman pian, jotta teollisuus, kansalaisyhteiskunta ja asiantuntijat voivat esittää näkemyksensä.

### 3. Avoimuus ja sidosryhmien kuuleminen politiikan uudelleenkäynnistämisen ensisijaista alaa valittaessa

Oikeusasiamies kysyi EMAlta, oliko se kuullut sidosryhmiä päättäessään vaiheittaisesta lähestymistavasta kliinisiä tutkimuksia koskevien tietojen ennakoivan julkaisemisen käynnistämiseksi uudelleen.

Vastauksessaan EMA kertoi yksityiskohtaisesti toimista, joita se oli toteuttanut tiedottaakseen sidosryhmille toimintapolitiikan uudelleenkäynnistämisen yksityiskohdista, muun muassa konferenssista, sidosryhmäfoorumin kokouksesta ja verkkoseminaarista. Lisäksi EMA päivitti kysymyksiä ja vastauksia kliinisiä tutkimuksia koskevien tietojen julkaisemista koskevista ohjeistaan.[\[8\]](#_ftn8){#_ftnref8} Vastauksessaan oikeusasiamiehelle EMA korosti, että ilmoituksen jälkeen ilmoitetut sidosryhmät eivät vastustaneet vaiheittaista lähestymistapaa. Lopuksi EMA totesi, että jos se aikoo päivittää politiikkaa tulevaisuudessa, se harkitsee kirjallisen virallisen kuulemisen järjestämistä kaikkien asiaankuuluvien sidosryhmien kanssa.

Oikeusasiamies on johdonmukaisesti korostanut avoimen ja osallistavan päätöksenteon merkitystä.

Tätä varten oikeusasiamies luottaa siihen, että EMA kertoo asiasta kiinnostuneille sidosryhmille, kuten lääketeollisuudelle, kansalaisyhteiskunnalle ja tutkijoille, miten se aikoo julkaista muita kliinisiä tietoja, ja sitoutuu ottamaan sidosryhmät mukaan tähän prosessiin.

Päätelmä
--------

Tämän aloitteen avulla oikeusasiamies on saanut käsityksen siitä, miten EMA on käynnistänyt uudelleen kliinisiä lääketutkimuksia koskevien tietojen ennakoivaa julkaisemista koskevan politiikkansa.

Oikeusasiamies suhtautuu myönteisesti EMAn pyrkimyksiin käynnistää täysimääräisesti uudelleen ennakoivan julkaisemisen politiikkansa ja kannustaa sitä käsittelemään julkaisemattomien tietojen ruuhkaa mahdollisimman nopeasti. Hän luottaa siihen, että EMA jakaa yleisölle mahdollisimman pian tietoa uudelleenkäynnistyksen seuraavia vaiheita koskevista vaihtoehdoista.

Tämän perusteella oikeusasiamies päättää aloitteen käsittelyn. Oikeusasiamies kiittää EMAa annetuista selvityksistä ja kehottaa sitä ottamaan huomioon edellä esitetyt huomautukset. Hän odottaa mielenkiinnolla keskustelua EMAn kanssa näistä asioista tulevaisuudessa.

Emily O'Reilly


Euroopan oikeusasiamies


<br />


Strasbourgissa 16.11.2023

[\[1\]](#_ftnref1){#_ftn1} [https://clinicaldata.ema.europa.eu/web/cdp/home;](https://clinicaldata.ema.europa.eu/web/cdp/home) lisätietoja: <https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/clinical-data-publication>

[\[2\]](#_ftnref2){#_ftn2} Ks. päätös oma-aloitteisesta tutkimuksesta OI/3/2014/FOR, joka koskee Euroopan lääkeviraston osittaista kieltäytymistä antamasta yleisön tutustuttavaksi lääkkeen hyväksyntään liittyviä tutkimuksia, [https://www.ombudsman.europa.eu/en/decision/en/68107,](/fi/decision/fi/68107)

[\[3\]](#_ftnref3){#_ftn3} Kliinisiä lääketutkimuksia koskevalla asetuksella lisätään läpinäkyvyysvaatimuksia. Ks. Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EU) N:o 536/2014, annettu 16 päivänä huhtikuuta 2014, ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden kliinisistä lääketutkimuksista (EUVL L 158/1, [https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=celex%3A32014R0536).](https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=celex%3A32014R0536)

[\[4\]](#_ftnref4){#_ftn4} Ihmisille ja eläimille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön lupa- ja valvontamenettelyistä ja Euroopan lääkeviraston perustamisesta annetun asetuksen (EU) N:o 726/2014 80 artikla (EUVL L 136, [s. 1), https://eur-lex.europa.eu/legal-content/en/TXT/?uri=CELEX%3A32004R0726](https://eur-lex.europa.eu/legal-content/en/TXT/?uri=CELEX%3A32004R0726)

[\[5\]](#_ftnref5){#_ftn5} [https://www.ombudsman.europa.eu/en/opening-summary/en/171508](/fi/opening-summary/fi/171508)

[\[6\]](#_ftnref6){#_ftn6} [https://www.ombudsman.europa.eu/en/doc/correspondence/en/176095](/fi/doc/correspondence/fi/176095)

[\[7\]](#_ftnref7){#_ftn7} Kanadan hallituksen terveyspolitiikasta vastaava osasto.

[\[8\]](#_ftnref8){#_ftn8} Saatavilla osoitteessa <https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/questions-answers-qas-external-guidance-policy-0070-clinical-data-publication-cdp_en.pdf>